Vir/Alnylam新型乙肝RNAi疗法VIR-2218进入I/II期临床开发
2018年11月27日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam与美国加州初创生物技术公司Vir近日联合宣布启动一项I/II期临床研究（NCT03672188），评估一种新的实验性RNAi药物VIR-2218治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。VIR-2218首个人体给药研究的启动，也标志着Alnylam公司ESC+GalNAc共轭递送平台的首次临床应用。VIR-2218
Rocket Pharma与REGENXBIO联手开发致命遗传病创新基因疗法
今日，美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV？技术平台的AAV9（腺相关病毒9）载体的权利，去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。REGENXBIO的NAV技术平台，是一种独有的AA
骨关节炎疾病修饰疗法！Galapagos公司创新药GLPG1792获美国FDA授予快速通道资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/--Galapagos是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发具有新作用机制的小分子药物，其管线资产涵盖炎症、纤维化、骨关节炎和其他适应症的临床前至III期临床资产。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予GLPG1972/S201086治疗骨关节炎（OA）的快速通道资格。OA是一种高发病率及高致残率疾病。到目前为止，还没有任何疗法可以
高血压新疗法：首创三重机制脑靶向降压药发布2期结果
Quantum Genomics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基于脑氨肽酶A抑制（BAPAI）的新型心血管药物，是全球唯一一家探索这种直接靶向大脑创新方法的制药公司，其目标是为复杂甚至难治性的心血管病（如高血压和心力衰竭）开发创新疗法。近日，该公司公布了实验性降压药firibastat的IIb期临床研究NEW-HOPE（NCT03198793）的积极数据。该研究是一项多中心、开放标签、剂
优时比创新疗法在中国上市，为帕金森病患者带来新希望
优时比旗下创新药物优普洛®——全球唯一一款治疗帕金森病的透皮贴剂正式在中国上市，并于10月17日开出首张处方，开始助力帕金森病患者重获优质自在生活。优时比深耕神经系统领域，致力于将帕金森病及癫痫等治疗领域的产品管线中更多创新治疗方案引入中国，并积极倡导社会多方力量跨领域合作，致力于为中国患者提供全方位、全病程整合解决方案以改善患者体验和生活质量，践行为患者持续创造价值的承诺。中国北京，2018
Nat Commun：免疫细胞或有望帮助开发治疗脊髓损伤的新疗法
2018年11月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自爱丁堡大学的科学家们通过研究阐明了斑马鱼修复损伤神经连接的分子机制，相关研究结果或有望帮助开发治疗脊髓损伤的新型疗法。图片来源：en.wikipedia.org文章中，研究者发现，免疫细胞或许在帮助斑马鱼机体的神经细胞进行损伤后再生上扮演着关键角色；本文研究结
治疗多发性骨髓瘤 BMS创新免疫组合疗法扩展适应症
百时美施贵宝（BMS）宣布，美国FDA批准该公司开发的创新免疫疗法Empliciti（elotuzumab）与pomalidomide和地塞米松（dexamethasone），治疗特定复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。这些患者至少接受过两次前期疗法，其中包括lenalidomide和一种蛋白酶抑制剂。MM是由于骨髓中的浆细胞（plasma cell）癌变而导致的恶性血液
中国科学家开发出有望根治成人恶性脑瘤的新疗法！
2018年11月5日 讯 /生物谷BIOON/ --sGBM（secondary glioblastoma，继发性胶质母细胞瘤）是一种罕见的成年人脑瘤，每年的该病的发生率为百万分之二至百万分之五，比如以香港的750万人口为参照的话，那么每年将会有超过15人被诊断为继发性胶质母细胞瘤，这种肿瘤起初是从包围脊柱和大脑的神经细胞周围低级别的神经胶质瘤（LGG）开始发生的，患者的5年生存率低于10%。图片
吉利德与Tango达成17亿美元合作 研发五种创新肿瘤免疫疗法
吉利德科学（Gilead Sciences）与Tango Therapeutics日前宣布已完成高达17亿美元的全球战略合作协议，将于未来的多年内共同发现、发展并推广针对癌症患者的五种创新型肿瘤免疫学靶向药物疗法。Tango Therapeutics成立于2017年，位于马萨诸塞州剑桥市，应用新型DNA测序及CRISPR基因编辑技术致力于发现肿瘤免疫学抗癌新疗法。由于传统的
Cell & Nat Genet：首次阐明癌症相关蛋白复合体的结构 有望开发治疗多种人类疾病的新疗法
2018年10月27日 讯 /生物谷BIOON/ --2013年刊登在Nature Genetics杂志上的一篇研究报告中，来自博德研究所的科学家们通过研究发现，大约20%的人类癌症都与一类名为BAF的蛋白发生突变有关，BAF是一种特殊的蛋白复合体，其与机体智力障碍和自闭症谱系障碍发生直接相关，然而目前研究人员并不清楚这种蛋白复合体的精细结构以及其如何诱发人类疾病的。图片来源：Susanna M.