Nature Biotechnology：线粒体基因编辑迎来“超进化”——新型TALEDs效率飙升
这项研究不仅首次阐明了TALEDs依赖于细胞自身的“修复机制”——碱基切除修复 (base excision repair, BER) 通路，还创新性地开发出了性能更强大的升级版TALEDs 。
2025-03-31
Cell：利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链非编码RNA
作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA，包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。
2024-11-29
基因编辑新突破！Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nature：新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率
在一项新的研究中，美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器（prime editor）。
2024-04-28
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑！无需DNA双链断裂，实现精准、多功能基因编辑
这项研究开发了一种新型基因编辑技术——点击编辑，使用HUHe介导的共价clkDNA定位到DDP的目标位点，从而实现精确和通用的基因组写入。
2024-07-29
Cell：陈玲玲系统总结小RNA和lncRNA的过去、现在和未来
该综述系统性地回顾了小非编码RNA与长非编码RNA的发现历程、作用机制研究进展和生理病理学功能认知，并展望了非编码RNA领域研究的未来方向。
2024-11-28
