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首款 RNA 编辑疗法即将投入临床

Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请,该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准,该公司计划在今年年底开始为首批患者投药,并在2024年获得数据。

2023-10-12

30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路

这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。

2024-01-03

诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。

2024-03-27

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

Nature:一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法

来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。

2023-08-14

Nature:细菌cGAS感知病毒RNA并启动免疫防御

这项研究还带来了一些值得进一步探索的重要问题——噬菌体是如何产生cabRNA的,为什么会产生cabRNA,它的作用又是什么?

2023-12-12

Cell:揭示细胞表面RNA控制中性粒细胞招募

在一项新的研究中,来自美国耶鲁大学的研究人员发现这些细胞外 RNA 的一个关键功能是引导一类称为中性粒细胞的白细胞到达炎症部位。

2024-02-25

Nature:揭示环状 RNA从细胞核中运出机制

目前,这类突破性疗法利用mRNA——可注射的遗传物质,产生预期的治疗或疫苗效果,但问题是mRNA一旦被人体吸收,就会迅速分解。

2024-02-27

罗氏看中RNA重编程技术

1月3日,Remix Therapeutics宣布与罗氏达成合作,利用其REMaster药物发现平台发现和开发调节RNA加工过程的小分子药物。

2024-01-04

Nature Aging:单细胞RNA测序揭示卵巢衰老的具体机制

总的来说,该研究提供了促进慢性卵巢炎症和纤维化随年龄增长的潜在机制的见解,并为该领域提供了重要的资源。

2024-01-18