首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请,该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准,该公司计划在今年年底开始为首批患者投药,并在2024年获得数据。
2023-10-12
30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路
这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。
2024-01-03
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
2024-01-08
Nature:一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。
2023-08-14
Nature:细菌cGAS感知病毒RNA并启动免疫防御
这项研究还带来了一些值得进一步探索的重要问题——噬菌体是如何产生cabRNA的,为什么会产生cabRNA,它的作用又是什么?
2023-12-12