首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台,扩展RNA疗法潜力,已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中,研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台,作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16
华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nature Cell Biology: RNA-RNA 相互作用调控果蝇 oskar mRNA 颗粒组装及营养应激响应
该研究深入揭示了oskar mRNA中的特定RNA-RNA相互作用在果蝇胚胎发育中的功能性和结构性角色。
2024-11-22
Mol Cell:RNA功能研究面临的挑战
六位国际专家从多个角度阐述了RNA功能研究所面临的挑战,涵盖了海量转录组数据的高效利用、AI对RNA功能研究的推动作用、RNA修饰的功能探索以及蛋白质-RNA互作对转录组调控的影响等多个方面。
2024-11-15
iScience:揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法
本文研究结果表明,揭示这些旁系同源蛋白(在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白)的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。
2024-05-11
Cell:小核仁RNA:调控细胞衰老的幕后推手
这项研究通过全基因组筛选,发现了一种保守的snoRNA:SNORA13,它是人类细胞和小鼠衰老所必需的,SNORA13能够负调控核糖体生物合成,直接与RPL23相互作用从而促进p53激活和细胞衰老。
2024-08-23
Genome Biol:杨力组开发基于深度学习的计算分析框架实现RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点
DEMINING框架通过嵌入的深度学习模型DeepDDR,实现了从RNA测序数据中高效、精确地鉴定RNA编辑和DNA突变。
2024-10-16
全RNA介导的精准基因写入技术!Cell:我国科学家开创基于逆转录病毒的全RNA介导基因写入技术
本研究基于天然存在的 R2 逆转录转座子,开发出了一种全 RNA 介导、高效、精确的基因写入技术。
2024-07-19