美国FDA授予Cellerant公司细胞疗法Romyelocel-L再生医学先进疗法（RMAT）资格
2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --Cellerant Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发创新的免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤和其他血液疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予romyelocel-L（人类髓系祖细胞）再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于正在接受诱导化疗的初发性急性髓性白血病（de novo AML）患者，预防严重的细菌
2018-07-04
Nightstar Therapeutics无脉络膜症疗法获得FDA授予RMAT认定
基因疗法新锐Nightstar Therapeutics宣布，美国FDA已授予其无脉络膜症（choroideremia）在研疗法NSR-REP1“再生医药先进疗法”（RMAT）认定。值得一提的是，这也是首个针对遗传性眼疾获得RMAT认定的基因疗法。无脉络膜症是一种罕见的X染色体连锁遗传性眼疾，主要影响男性。罹患该疾病的患者在儿童期会出现夜盲症状，然后病情不断进展，视野逐渐受限，导致在成人期出现视觉
2018-06-17