开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期研究成功，显著降低LDL-C！
2019年11月19日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日在费城举行的2019年美国心脏协会（AHA）年度科学会议上公布了siRNA降脂药物inclisiran III期临床研究ORION-10的详细数据。这是该药三项关键性III期临床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）中的第二项，结果显示，一年2次皮下注射给药300mg in
CRISPR/Cas9又一潜在适应症，CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
2019年11月19日/生物谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑公司，致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther
研究揭示Cas9切割DNA及其被AcrIIC3抑制的分子机理
CRISPR/Cas系统是广泛存在于细菌和古菌中抵抗病毒、质粒等外源核酸的获得性免疫系统。II型的Cas9在RNA的介导下可以特异性识别、切割dsDNA，具有可编辑性，因此被广泛用作基因编辑工具。由于其重要性，Cas9被系统地研究，大量的文献报道了Cas9的原子分辨率结构、单分子测量结果、分子动力学模拟计算结果，阐明了Cas9切割DNA的分子机理。但是，之前发表的Cas9结构中，切割目的DNA的H
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期项目成功，显著降低LDL-C！
2019年09月27日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日公布siRNA降脂药物inclisiran两项III期临床研究（ORION-9，ORION-10）的积极顶线数据。ORION-9研究在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中开展，结果显示，研究达到了全部主要终点和次要终点，该研究中，inclisiran显示出持久和强劲疗效、耐受性良好、在各
PNAS：构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体---SaCas9-HF
2019年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上，论文标题为“Rationally en
III期临床研究CheckMate -9LA达到主要研究终点，与单独化疗相比，欧狄沃®（纳武利尤单抗）与低剂量伊匹木单抗联合化疗用于肺癌一线治疗，患者总生存获益
2019年10月22日,百时美施贵宝（纽约证券交易所代码：BMY）今日宣布，一项名为CheckMate -9LA的关键III期临床研究达到主要研究终点，该研究旨在评估欧狄沃（纳武利尤单抗）与低剂量伊匹木单抗联合两个周期的化疗，一线用于晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗效果。根据预先设定的期中分析结果，患者总生存 (OS) 获益显著。研究的对照组为单用化疗（最多四个周期，后可选择性进行维持治疗）。
Mol Ther：科学家有望利用CRISPR-Cas9技术成功治疗宫颈癌
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，一项刊登在国际杂志Molecular Therapy上的研究报告中，来自格里菲斯大学的科学家们通过研究借助CRISPR-Cas9技术利用隐形纳米颗粒成功在体内靶向作用并对小鼠的宫颈癌进行了治疗。图片来源：Griffith University研究者Nigel McMillan教授说道，这是我们第一次使用基因编辑技术来成功治疗癌症的例子；这
长效PCSK9抑制剂inclisiran显惊人疗效
2019年欧洲心脏病学会年会（ESC）上，来自The Medicines Company公司的长效PCSK9抑制剂——小干扰RNA（siRNA）药物inclisiran成为了关注的焦点。此前，inclisiran在首个关键III期临床中宣布成功，但未披露具体数据。该药究竟将低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低了多少——也许更重要的是，它能否安全地降低LDL-C。9月2日公布的ORION-11研
CRISPR-Cas9基因编辑技术在三大热门肿瘤免疫治疗中的应用
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR- Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿瘤免疫治疗的操作难度，同时也极大促进了肿瘤免疫治疗研究的发展。因此，本文就其在CAR-T、免疫检查点、抗
2019年9月HIV研究亮点进展
2019年9月30日讯/生物谷BIOON/---人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过破坏人体的T淋巴细胞，进而阻断细胞免疫和体液免疫过程，导