Cell ：Ras、Rho 和 Rab 家族 GTP 酶的靶向药物开发
该研究发现GTP酶家族中SII口袋的关键结构是保守的，这使得靶向多种GTP酶成为可能，并为开发GTP酶的可逆抑制剂提供了新的机会。
2024-10-08
Front Med：特殊的肿瘤抑制家族分子或能抑制肺癌细胞的有氧糖酵解过程
本文研究结果表明，ING5过表达上调的TIE1或能磷酸化修饰PDK1Y163，这对于抑制肺癌细胞的有氧糖酵解过程和侵袭性至关重要。
2025-01-11
PLOS Biol：基于蛋白质的新型拮抗剂家族或有望帮助治疗人类白血病
本文研究结果或能用于抑制或促进表达G-CSFR的细胞归巢，而类似设计的细胞因子也能用来开发新型拮抗剂来对抗其它I型细胞因子受体。
2025-01-12
Nat Commun： 龚为民/孙金鹏团队合作揭示整个组胺受体家族的配体识别及激活的分子机制
该研究为理解所有四种组胺受体的配体识别和 G 蛋白偶联提供了一个结构框架，这可能有助于合理设计针对这些受体的配体。
2024-10-07
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30