囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二
研究发现2型糖尿病患者新的基因组特征
斯特灵大学的专家在了解人们如何应对预防2型糖尿病的生活方式治疗方面取得了突破。该研究小组包括来自健康科学与体育学院的学者，他们在治疗干预后发现了2型糖尿病患者新的基因组特征。值得注意的是，它是人类肌肉胰岛素敏感性的第一个可靠信号。科学家们相信，发表在主流期刊《核酸研究》上的这一发现将有助于理解为什么不是所有人都能通过改变生活方式来消除这种疾病的风险。斯特林大学的Iain J·加拉格尔博士，研究团队
Cell & Nature：FOXP2基因真的能作为人类特有的语言基因吗？
2018年8月10日 讯 /生物谷BIOON/ --FOXP2是一种参与影响机体言语表达的特殊基因，其是人类机体特征正向选择的一个典型范例，近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自石溪大学等机构的研究人员通过研究对来自现代人和尼安德特人的多份样本进行遗传数据的分析，结果并未发现相关证据表明FOXP2基因最近并未出现人类特异性的选择，这或许就修正了此前我们对人类获得语言方式的认知。图片来
EMBO Mol Med：科学家利用基因疗法成功治愈2型糖尿病和肥胖小鼠 未来有望应用于人体！
2018年7月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自巴塞罗那自治大学的科学家们通过研究，利用基因疗法成功治愈了小鼠的肥胖和2型糖尿病，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。研究者表示，我们利用了一种名为腺相关病毒载体（Adeno-associated viral Vector，AAV）来携带FGF21（成纤维细胞生长因子21）基因的疗法（AAV-FGF2
两篇Cell揭示一个让人类大脑比较大的特异性基因---NOTCH2NL
2018年6月7日/生物谷BIOON/---在过去的300万年中，更大大脑的进化在我们作为一个具有思考、解决问题和发展文化的能力的物种中起着重要作用。但是，让我们成为人类的大脑扩大背后的遗传变化一直是个迷。在两篇发表在2018年5月31日的Cell期刊上的论文中，两组研究人员鉴定出一个基因家族---NOTCH2NL，它似乎在人类特异性的皮层发育中起着重要作用，并且可能成为我们较大的大脑进化的一种驱
Nat Genet：机体中特殊的“体型”基因或会增加女性患2型糖尿病的风险
2018年4月11日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自牛津大学的研究人员通过研究在女性机体中鉴别出了一种特殊基因和新型脂肪细胞的产生及定位直接相关，随后该基因还会增加女性个体患2型糖尿病的风险。图片来源：Shutterstock文章中，研究人员检测了KLF14基因给机体健康带来的效应，他们发现，控制KLF14基因的基因突变或许
Nature：增加胰腺癌风险的基因NR5A2也会控制正常组织中的炎症
2018年2月21日/生物谷BIOON/---炎症是身体对病原体作出的一种防御性反应，但是当它持续存在时，它是有害的，甚至导致癌症。因此，了解炎症与癌症之间的关系是至关重要的。如今，在一项新的研究中，来自西班牙国家癌症研究中心（CNIO）的研究人员发现这两个过程之间存在着一种意料之外的关联性。在胰腺中，增加患上胰腺癌风险的基因之一也控制着炎症。CNIO研究员Paco Real说，这一发现提供了“一
两项研究揭示人PRC2蛋白复合物的三维结构，有助阐明它的基因表达调节机制
2018年2月3日/生物谷BIOON/---我们身体中的所有细胞都含有相同的遗传信息，都来源于单个受精卵。当这个初始的细胞在胎儿发育期间增殖时，它的子细胞变得越来越特化。这个被称作细胞分化的过程产生各种细胞类型，如神经细胞、肌肉细胞或血细胞，它们具有不同的形态和功能，并组成组织和器官。这种相同的基因蓝图如何能够导致这种多样性？答案就在于基因在发育过程中的开启或关闭方式。来自美国劳伦斯伯克利国家实验
Diabetes：经典Wnt信号通路因子TCF7L2可调节脂肪细胞发育和功能
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --此前的许多研究已经证明编码Wnt信号通路转录因子TCF7L2的基因是非常强的2型糖尿病候选基因，但该因子究竟如何参与2型糖尿病发生还没有得到很好的了解。TCF7L2蛋白是Wnt/β-catenin信号途径的关键转录效应因子，Wnt/β-catenin信号途径能够对发育起到非常重要的调控作用，而对于脂肪生成过程来说之前研究表明该信号途径发挥负向调控
Sarepta公司GALGT2基因疗法新药临床获FDA批准
这种称为GALGT2的疗法，与现有的基因疗法不同，它针对蛋白聚糖，这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。作为一种酶，GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上，肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达，并且高度集中在运动神经接触肌肉的一个小区域中，称为神经肌肉接头。它是由肌萎缩蛋白锚定的蛋白质复合物中的一