默沙东申请扩大9价HPV疫苗用于27-45岁人群获FDA受理
日前，默沙东公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受旗下9价重组人乳头瘤病毒（HPV）疫苗GARDASIL9的补充生物制品许可申请。该申请寻求扩大GARDASIL 9的年龄适应证批准，用于27至45岁的女性和男性、预防由疫苗覆盖的9种HPV类型引起的某些癌症和疾病。美国FDA已批准优先审查该药物的sBLA，并制定了处方药使用费法（PDUFA）及审批时限，预计的决定公布日期为2018年10月6
基于CRISPR-Cas9的疗法或会增加患者的癌症风险
2018年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院等机构的研究人员通过研究表示，利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑治疗可能在无意中就会增加个体患癌的风险，研究者表示，后期他们还需要进行更多研究来确保这些基因编辑治疗手段的安全性。图片摘自：Ulf SirbornCRISPR-Cas9是研究人员在细菌中发
科学家利用CRISPR/Cas9改造造血干细胞 促进CAR-T细胞疗法有效治疗急性髓性白血病
2018年6月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成患者其它正常骨髓损伤的情况下来成功攻击癌症，而本文研究
Nature子刊：利用CRISPR/Cas9增强基因疗法治疗遗传病的潜力
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年4月19日/生物谷BIOON/---基因疗法有潜力治疗遗传病，但是令科学家感到沮丧的一个主要问题依然存在：利用健康的基因替换“不好的”基因往往只是短暂地修复。在通常情况下，健康的替代性基因仅在几周内发挥作用。如今，在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员将基因编辑工具CRISPR/Cas9与一种失活的病毒相结合，将健康
Nat Biotechnol：利用CRISPR/Cas9诱导的DNA瘢痕序列追踪细胞谱系
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年4月17日/生物谷BIOON/---如今，诸如RNA测序之类的技术正在揭示出哪些基因在每个细胞中表达。随后，科学家们就能够利用类似的表达谱对所有的细胞进行系统性地分类。德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心数量发育生物学研究小组负责人Jan Philipp Junker博士说，“当我们使用这种技术研究器官或有机体时，我们不仅发现熟悉的细胞类型，我
Nat Commun：CRISPR/Cas9技术取得新突破，使得它朝临床治疗更接近一步
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年4月17日/生物谷BIOON/---想象一下未来：将一种起导向作用的生物机器放入你的身体中，寻找每个细胞中有缺陷的基因序列，并以较高的精密度与准确度进行编辑，从而导入正确的基因序列来替换有缺陷的基因序列。这种方法被称作基因编辑。如今，来自加拿大阿尔伯塔大学的研究人员开展了一项改变游戏规则的研究，它有望让这种技术更接近于人体临床治疗。相关研究结
研究表明：PCSK9抑制剂不仅是降脂神药，而且抗炎效果神奇！
已知PCSK9抑制是动脉粥样硬化的新治疗策略，其降低LDL胆固醇。来自卡罗林斯卡研究所的研究，去年在ESC大会上发表，现在发表在“内科学杂志”上，显示PCSK9抑制剂可以通过免疫机制改善心血管疾病，而这些免疫机制与LDL降低无关。动脉粥样硬化是一种慢性炎症过程，涉及免疫系统细胞如T细胞和树突状细胞。降脂他汀类药物通常用于治疗这种疾病，近年来一类抑制PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶抑制剂9）的
王宇研究组发表更优性能的药物诱导CRISPR/Cas9技术系统
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会基因在时空上的正确表达及其精密有序的调控是细胞生长、增殖、分化、衰老及凋亡等重要生理过程有序进行的前提和基础。相应的，通过可控的方式，从分子水平实现对基因功能的精确操控对于实现对生物学机制更精确的解析和更可控更安全的临床应用都有极为重要的意义。王宇研究组致力于通过化学生物学手段发展新颖有用的分子和细胞生物学工具。他们提出通过在CRISPR/Cas9系统
PNAS：利用CRISPR/Cas9开发出一种精准的基因组突变预防系统
2018年4月3日/生物谷BIOON/---通用的DNA遗传编码中的单个碱基变化可导致或恶化许多危及生命的疾病。这种“点突变”能够将人体内的细胞转变为癌细胞，随后这种癌细胞继续生长而形成肿瘤，或者它们能够将将抗生素敏感性细菌转化为导致不可治愈的感染的抗生素耐药性细菌。在理想的世界中，临床医生应能够在携带着这样的有害点突变的细胞产生后立即将它们清除，从而更加有效地抵抗疾病。如今，在一项新的研究中，来
基因魔剪CRISPR/Cas9新进展——新型利器xCas9 3.7利刃出鞘
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会 CRISPR/Cas系统是从原核生物中发现的一种防御外源性遗传物质入侵的自身免疫机制，主要分为三种类型：Type I、Type II和Type III。而常用的CRISPR/Cas9系统是由II型改造而来，具有核酸酶活性，并能够通过向导RNA的作用靶向性结合生物基因组任何区域的目的基因，进而实现对目标基因的编辑。该系统最早被开发