百时美施贵宝公布III期临床研究CheckMate -9LA两年随访数据，结果喜人！
2021年5月19日，百时美施贵宝公布了III期临床研究CheckMate -9LA两年随访结果。结果显示，与单独接受四周期化疗相比，欧狄沃（纳武利尤单抗）联合伊匹木单抗及两周期化疗能够为一线晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来持久的生存获益。在该研究中，接受欧狄沃联合伊匹木单抗及两周期化疗的患者两年生存率达到38%，而接受单独化疗的患者两年生存率为26%
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
Cell：揭示一种微调基因转录的新机制，并指出CDK9抑制和PP2A激活同时进行会增强抗癌效果
2021年5月21日讯/生物谷BIOON/---基因表达是基因所编码的信息用于制造蛋白的过程中的第一步。控制基因表达的时间和水平对于细胞在有机体中发挥其特定功能、适应周围环境和对外部刺激作出适当反应至关重要。癌症是基因表达失去调控的结果，因为在错误的时间或在错误的细胞中开启或关闭一个或多个基因可以极大地改变它们的整体行为并导致无限制的增长。在一项新的研究中，
利用全基因组测序揭示CRISPR / Cas9在葡萄上的脱靶效应
近日，Horticulture Research在线发表了西北农林科技大学葡萄种质资源与育种团队王西平课题组题为“Whole genome sequencing reveals rare off-target mutations in CRISPR/Cas9-edited grapevine”的研究论文。青年教师王现行与涂明星博士为该
Science：利用源自宿主细胞的非典型crRNA可实现Cas9的多重RNA检测
2021年5月4日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas免疫系统通过CRISPR RNA（crRNA）的引导降解外来遗传物质。crRNA作为间隔重复序列单元被编码在这种系统的CRISPR阵列中。每个crRNA通常由对CRISPR阵列转录而来的前体进行加工而成，然后与这种系统的Cas效应核酸酶合作，直接裂解靶核酸。在作为Cas9核酸酶和许多CRISP
2021年4月9日Science期刊精华
2021年4月12日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2021年4月9日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.Science：揭示蛋白QSER1保护DNA甲基化谷免受新生甲基化doi:10.1126/science.abd0875; doi:10.1126/science.abh3187DNA甲基化对哺乳动物的发育至关
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Mol Cell：光敏性sgRNA调控Cas9蛋白的失活
对CRISPR-Cas9技术的精确调控可以提高其在基因编辑方面的安全性和适用性，然而这一目标目前却仍受 “不完全失活” 、 “速率过慢” 等缺点的限制。为了克服这些障碍，在最近一项研究中，来自约翰霍普金斯大学的Taekjip Ha教授等人设计了光敏感、可裂解的guide RNA（pcRNA），从而能够利用光照达到降解sgRNA分子，进而调控Cas9核酸酶基因
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
