JEM：新研究揭示新型免疫缺陷疾病
2019年5月7日 讯 /生物谷BIOON/ --科罗拉多大学安舒茨医学校区的研究人员已经确定了一种由新型基因突变引起的新的免疫缺陷疾病，为细胞生物学提供了独特的见解。该研究结果发表在上周的《Journal of Experimental Medicine》杂志上。研究人员在调查婴儿患有炎症性肠病以及其他疾病（包括湿疹，食物过敏，肺部疾病和持续性CMV（巨细胞病毒）感染）时发现了这一发现。“除了一
药品管理法建议：质量体系没有零缺陷 建议保留警告
2019年4月26日，第十三届全国人大常委会第十次会议对《中华人民共和国药品管理法（修订草案）》进行了审议。中国人大网公布了《中华人民共和国药品管理法（修订草案）》，向社会公众征集意见。（注：可以直接登录中国人大网）提出意见，也可以将意见寄送全国人大常委会法制工作委员会（北京市西城区前门西大街1号，邮编：100805。信封上请注明药品管理法修订草案征求意见）。征求意见截止日期：2019
JEM：风湿性关节炎药物有助于缓解寨卡病毒感染引发的出生缺陷
2019年5月7日 讯 /生物谷BIOON/ --在感染了寨卡病毒的怀孕小鼠的实验中，约翰霍普金斯医学研究人员报告说，他们成功地使用了一种长期免疫抑制药物来降低小鼠后代的胎儿死亡率和出生缺陷率。美国食品和药物管理局批准的药物——阿那白滞素，曾经常用于治疗新生儿和成人的类风湿性关节炎和其他自身免疫性疾病，已经在很大程度上被更有效的药物所取代。然而，在Zika感染的小鼠实验中，这种药物似乎会干扰怀孕动
揭示基因缺陷补偿分子机制
2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---许多疾病都是由基因缺陷引起的。然而，它们的严重程度可能因个体患者而异。如今，在一项新的研究中，来自德国马克斯普朗克心肺研究所的研究人员破译了一种导致这种现象的分子机制。因此，缺陷基因的mRNA确保相关基因被激活从而补偿这种基因缺陷。他们希望利用这种机制开发新的治疗方法。相关研究结果发表在2019年4月11日的Nature期刊上，论文标题为“Genet
关注原发性免疫缺陷病（PID） 让爱不再罕见
原发性免疫缺陷病（PID）是由于先天因素或遗传因素导致免疫系统缺陷，机体抗感染免疫功能低下的一组临床病症。在过去的20多年中，已有354种 PID 被逐步发现，随着对免疫缺陷的研究不断深入，这个数字还在不断增加。估测我国累计 PID 患儿约有3-6万例，仅在上海复旦大学附属儿科医院，每年新确诊的 PID 就超过百例。持续增长的患儿数量，使得 PID 成为一种“不罕见的罕见病”。 签约启动仪式
为何特定的缺陷基因仅会在机体特定部分引发癌症？
2019年4月14日 讯 /生物谷BIOON/ --长期以来科学家们一直在研究试图揭示癌症是如何开始的，毫无疑问答案在于细胞内部及DNA上的信息；当细胞中DNA中出现某些缺陷时，其就会促进细胞过度生长和分裂，但尽管缺陷的基因是不同类型癌症的共同点，但并非所有癌症都会携带相同缺陷的基因，并非携带缺陷基因的所有细胞都会发生癌变，实际上，有些缺陷仅会在机体特定器官中引发癌症（即使机体中所有细胞都携带这种
抑癌明星基因p53或能保护雌性个体抵御脊柱裂等出生缺陷
2019年4月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自澳大利亚沃尔特和伊丽莎-霍尔医学研究所等机构的科学家们通过研究发现，著名的肿瘤抑制基因p53或许对于雌性胚胎的神经管发育至关重要，这项研究非常重要，因为神经管的健康发育对于机体大脑和脊髓的正常形成都是非常必需的。图片来源：en.wikipedia.org文章中，研究者解释了p53
成功防止严重细菌感染 免疫缺陷新疗法获得FDA批准
日前，专注于开发、生产和推广血浆衍生的生物制剂，治疗免疫缺陷疾病和预防特定传染病的生物医药公司ADMA Biologics宣布，FDA批准了其新型的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）10% 制剂Asceniv（原RI-002）的上市申请，用于治疗原发性免疫缺陷（PIDD）的青少年（12岁至17岁）和成人患者。预计这款新药将在2019年下半年与患者见面。PIDD是指由于遗传原因导致机体免疫系
ADMA公司ASCENIV（10%）获美国FDA批准，治疗原发性体液免疫缺陷
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --ADMA Biologics是一家垂直整合的商业生物制药和专业免疫球蛋白公司，生产、销售和开发血浆衍生生物制剂，用于治疗免疫缺陷和预防某些感染性疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准ASCENIV（免疫球蛋白静脉注射液，人-slra 10%液体，前称RS-002），该药是一种10%的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）产品，用于治
三合一无创产前DNA检测技术或将成为“防控出生缺陷”的重要技术
常规检测中，若想筛查出胎儿是否伴有13/18/21-三体综合征、致病CNVs（染色体微缺失/微重复综合征）、单基因病等三种异常，是需要三个独立的检测实验完成，这就意味着孕妇及其家庭将面临着高昂费用，同时还有漫长的时间等待。是否有一种技术可以同时对上述三种异常问题进行检测呢？安诺优达基因科技联合浙江大学医学院附属妇产科医院、南方医科大学南方医院等机构，采用目标区域捕获及创新性的一体化生信