Nature：利用CRISPR/Cas9让小鼠恢复听力
2017年12月23日/生物谷BIOON/---Tmc1基因是内耳中检测声波的毛细胞发挥正常功能所必需的。携带着Tmc1基因的某种显性突变的人和小鼠经历着渐进性听力丧失。在一项新的研究中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑策略让这个基因的突变版本失活，从而降低贝多芬小鼠模型中的这种听力丧失。相关研究结果于2017年12月20日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Treatment
Science子刊：利用CRISPR/Cas9有望治疗渐冻人症
推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2017年12月23日/生物谷BIOON/---肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又称路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者渐冻人症，是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人，其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌肉恶化并最
Microb Cell Fact：谷氨酸棒杆菌CRISPR/Cas9基因组编辑获进展
谷氨酸棒杆菌是一个重要的氨基酸生产菌株，其氨基酸产量每年超过400万吨，近年来被广泛用于生产各种天然和非天然产物，预计到2020年谷氨酸棒杆菌发酵产品市值可达204亿美元。传统的工业菌株主要依赖长期的理化诱变及筛选获得，这个过程漫长，基因组水平实现快速、高效的理性编辑依然是谷氨酸棒杆菌代谢工程改造的难点。近日，中国科学院天津工业生物技术研究所系统与合成生物技术研究团队开发了谷氨酸棒杆菌的CRISP
Cell:CRISPR-Cas9新玩法 不切DNA就能治疗疾病
今日，Salk研究所的科学家们带来了一项重量级研究——他们开发了一种全新的CRISPR-Cas9基因组编辑技术，能在不切开DNA的前提下，对基因进行激活。这有望规避目前基因编辑技术的主要瓶颈，带来全新的应用。这项重磅研究今日发表在了顶尖学术刊物《Cell》上。近年来，CRISPR-Cas9系统是人们关注的焦点。这种突破性的技术能在DNA的目标区域上切开一个口子，形成“双链断裂”，从而插
在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症
2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本，从而允许他们激活靶基因，同时不会导致DNA断裂，这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi
制定出利用CRISPR/Cas9高效编辑基因组规则
图片来自Alexandre Paix。2017年12月3日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas9系统是目前发现存在于大多数细菌与所有古生菌中的一种免疫系统，被用来识别和摧毁入侵的噬菌体和其他的病原体。在这种系统中，CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）的简称。在过去5
Nature：利用CRISPR-Cas9鉴定出AML白血病的新药物靶标---METTL3
2017年11月28日/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，会影响所有年龄段的人，通常需要数月的强化化疗和长时间的住院。它的形成过程是骨髓中的异常细胞将健康的细胞挤出，进而导致危及生命的感染和出血。几十年来，主流的AML治疗方法一直保持不变，但是每三名患者中只有不到一人能够在这种癌症中存活下来。图片来自Wikipedia。为了鉴定出治疗AML的潜在新方法，来自英国
Nat Commun：利用CRISPR-Cas9绘制DNA突变
图片来自Nature Communications, doi:10.1038/s41467-017-01891-9。2017年11月25日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗吉尼亚联邦大学的Jason Reed博士和同事们开发出一种新的纳米绘图（nanomapping）技术，这可能引发致病性基因突变诊断和发现方法变革。这种新技术将高速原子力显微镜（AFM）与一种基于CRISPR的
Blood：利用CRISPR/Cas9替换T细胞受体产生优异的抗癌T细胞
图片来自NIAID。2017年11月21日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国卡迪夫大学的研究人员发现一种方法来提高免疫系统中的T细胞破坏癌症的能力，从而为抵抗一系列癌症提供新的希望。相关研究结果于2017年11月9日在线发表在Blood期刊上，论文标题为“CRISPR-mediated TCR replacement generates superior anticancer t
基因编辑CRISPR-Cas9研究获新成果
复旦大学生命科学学院、遗传工程国家重点实验室黄强课题组与卢大儒课题组合作的关于基因编辑系统CRISPR-Cas9的研究成果在线发表于国际知名学术期刊《自然·通讯》(Nature Communications)。该成果用冷冻电镜单颗粒三维重构方法解析了CRISPR-Cas9的DNA剪切活性结构，在CRISPR-Cas9的DNA剪切机理研究方面取得了重要进展。目前，基于细菌获得性免疫系统发