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临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀红细胞贫血和β-地中海贫血

 镰刀型红细胞贫血(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种常见的基因缺陷性疾病,其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血(输入红细胞)或输入铁螯合剂,但易出现中毒现象,且不能从根本上治疗疾病,而唯一根治的方法——造血干细胞移植,却存在匹配的捐赠者稀缺的

2020-12-14

首次利用CRISPR/Cas9基因组编辑系统在体内破坏癌细胞

2020年11月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员证实CRISPR/Cas9系统在治疗转移性癌症方面非常有效,这是在寻找癌症治愈方法的道路上迈出的重要一步。他们开发出一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统,该递送系统专门针对癌细胞,并通过基因操纵破坏它们。这种称为CRISPR-LNP的递送系统携带一种编

2020-11-21

Diabete Care: 复合药物疗法对II糖尿病患者有长期效果

2型糖尿病患者经常服用二甲双胍作为一线治疗,以帮助稳定血糖。最终一些患者不再对二甲双胍有反应,并需要其他治疗。几年前,一项关键的短期试验表明,两种药物联合使用对糖尿病的控制比单独使用一种药物更好。现在,新的研究表明,达帕格列净和艾塞那肽的这种药物组合在连续使用两年后仍保持有效。

2020-11-04

黄连素和Probiotics对治疗II糖尿病患者的疗效分析

 由于II型糖尿病(T2D)具有复杂的病理生理学过程,因此也对高血糖症以及糖尿病相关发病率和死亡率的控制提出了巨大的挑战。在过去的十年中,越来越多的证据显示,肠道微生物菌群在调节宿主代谢中具有至关重要的作用,且肠道菌群的失调与肥胖症和糖尿病的发生息息相关。关于II型糖尿病II型糖尿病(type II diabetes mellitus,T2DM)是

2020-10-16

地衣真菌系统学研究获进展

地衣是由地衣型真菌和相应的藻类或蓝细菌组成的稳定共生生态系统。作为先锋生物,地衣在干热、寒冷、高海拔、强光照等恶劣环境下历经长期演化而形成其独特的适应能力。叶上衣目地衣型真菌(Strigulales)是典型的叶生地衣,主要生长在热带地区的树叶上,是特殊生境的地衣资源,其因分布范围广而成为热带地区比较具有代表性的叶生物种,也是为数不多地隶属于座囊菌纲的地衣型真

2020-10-01

Nature子刊:经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I

2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型(Myotonic dystrophy type I, DM1)是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段,导致了重复性RNA的毒性堆积。因此,天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于

2020-09-23

新型强效AAK1抑制剂LX9211进入II期临床:渗透神经系统、无成瘾风险!

LX9211靶向适配器相关激酶1(AAK1),该靶点与百时美施贵宝联合发现。

2020-09-07

Mol Cell:从结构上揭示出最大最复杂的CRISPR-Cas系统的作用机制

2020年8月3日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自丹麦哥本哈根大学、中国山东大学和华中农业大学的研究人员利用先进的低温电镜(CryoEM)技术成功地可视化观察最大最复杂的CRISPR-Cas系统的三维结构。他们认为这种系统可能在生物医学和生物技术方面有潜在的应用。相关研究结果于2020年7月29日在线发表在Molecular Cell期刊上

2020-08-03

Science:发现一种可靠的CRISPR/Cas13a系统抑制剂

2020年7月11日讯/生物谷BIOON/---对细菌和噬菌体(感染细菌的病毒)之间的进化军备竞赛的探索发现了各种防御机制,其中包括CRISPR-Cas(CRISPR相关核酶)适应性免疫系统。了解CRISPR介导的免疫防御机制(涉及DNA编码的RNA引导的序列特异性靶向入侵核酸)催生了基于不同Cas效应因子的强大基因组工程平台。随后的研究还发现了抗CRI

2020-07-11

Diabetologia:肥胖是II糖尿病的高风险因子,与遗传背景无关

根据最近一项研究,无论遗传倾向如何,肥胖会使患2型糖尿病的风险增加至少6倍,研究结果是发表在《Diabetologia》杂志上。这项研究是由丹麦哥本哈根大学健康与医学科学学院诺和诺德基金会基础代谢研究中心的Theresia Schnurr博士和Hermina Jakupovi共同完成的。

2020-04-17