突破性降脂疗法！再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
2021-02-13
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
2020-08-13
罕见病新药！Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励
2019-07-17
安进PCSK9抑制剂evolocumab III期TESLA达主要终点
安进PCSK9抑制剂evolocumab III期TESLA达主要终点，这是种新一类降胆固醇药物，作用机制与他汀类药物完全不同。
2014-03-18
Aegerion高胆固醇血症新药Lojuxta获EMA批准
2013年8月5日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Aegerion制药今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准将Lojuxta（lomitapide）硬胶囊作为低脂肪饮食及其他降脂药用产品的一种辅助药物，用于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者的治疗。
2013-08-05
健赞及Isis宣布FDA已接受审查HoFH药物KYNAMRO新药申请
2012年5月29日，赛诺菲（Sanofi）旗下健赞（Genzyme）公司，与Isis制药公司今天宣布，FDA已接受审查健赞公司已提交的KYNAMRO（mipomersen sodium）新药申请（New Drug Application，NDA），用于纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH）患者的治疗。
2012-05-30