安进Repatha史上最长时间PCSK9抑制剂研究表现持续疗效和长期安全性
2018年11月13日讯 /生物谷BIOON/ --生物技术巨头安进（Amgen）近日在美国芝加哥举行的美国心脏学会（AHA）科学会议上公布了新型降脂药Repatha（evolocumab）长期安全性和有效性的III期临床研究OSLER-1的结果。数据显示，长期使用Repatha治疗可使低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）实现显著且持续一致的降低，并且随着时间的推移总体不良事件发生率没有增加，也没有产
NEJM：PCSK9联用他汀可再降低心脏病和卒中风险
基于目前的治疗策略，急性冠状动脉综合征患者发生复发性缺血性心血管事件的风险仍然很高。这种残余风险可部分归因于水平偏高的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇和其他致动脉粥样硬化的脂蛋白。在一项纳入57个国家近19000名患者的临床试验中，科罗拉多大学安舒茨医学院的研究人员及其在世界各地的科学团队发现，在近期心脏病发作或有心脏病威胁的患者中，降胆固醇药物alirocumab可以减少额外
利用CRISPR/Cas9基因组编辑有望阻止心源性猝死
2018年11月8日/生物谷BIOON/---每年，全世界至少有300万人死于心源性猝死（sudden cardiac death，也称心脏性猝死）。在美国，这个数字高达45万人。虽然心源性猝死在老年人中更为常见，但是年轻人也受到很大影响。在1～40岁的年龄组中，每年每10万人中就有9人受到影响。在这个年龄组中，遗传性心脏病，包括遗传性心律失常，导致相当大一部分的心源性猝死。在一项新的研究中，美国
一种基于精准型NHEJ修复的配对Cas9-sgRNA基因编辑策略
CRISPR基因编辑技术主要是通过细胞内DNA双链断裂（Double strand breaks，DSB）的定点诱导及随后的修复来实现，其中可利用的一条主要修复途径是非同源末端连接（non-homologous end joining，NHEJ）。由于CRISPR/Cas9介导的常规基因敲除效率高，且依赖于突变型NHEJ，修复CRISPR/Cas9诱导的DSB的NHEJ常被认为是易错的
抗CD47单抗Hu5F9-G4一期结果积极
今日，药明康德合作伙伴Forty Seven公司宣布，其在研抗CD47单克隆抗体Hu5F9-G4与利妥昔单抗（rituximab）的免疫组合疗法，在治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的1期试验中，取得了令人瞩目的积极结果。本次报道的Hu5F9-G4首次在人体中临床试验的结果，发表在今日出版的《新英格兰医学杂志》上。DLBCL和FL皆为常见的非霍奇金
默沙东HPV疫苗Gardasil 9（加卫苗，9价）获美国FDA批准扩大适应人群，用于27-45岁男性和女性群体
2018年10月12日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准HPV疫苗Gardasil 9（加卫苗，9价）的补充生物制品许可（sBLA），扩大该疫苗的适龄人群，用于27-45岁的男性和女性群体，预防由疫苗Gardasil 9所涵盖的9种HPV类型所引起的某些癌症和疾病。之前，FDA已授予该sBLA优先审查资格。此前
Nat Med：人类机体真的对CRISPR-Cas9基因编辑工具存在免疫力吗？
2018年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域产生了激动人心的成果，这就激发了科学家们利用该工具治疗人类遗传性疾病的新希望，近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自德国的科学家们通过研究人类机体对CRISPR-Cas9的免疫反应，结果发现，人类机体能对Cas9蛋白产生较为广泛的免疫力，如今研究人员正在开发多
抑制CDK9可重新激活在表观遗传上被癌症沉默的基因
2018年10月28日/生物谷BIOON/---周期蛋白依赖性激酶9（CDK9）是一种DNA转录调节因子。在一项新的研究中，来自美国天普大学等研究机构的研究人员发现抑制CDK9可重新激活在表观遗传上被癌症沉默的基因。这种重新激活恢复肿瘤抑制基因表达和增强抗癌免疫反应。这是首次发现这种特定的激酶与哺乳动物中的基因沉默相关联。图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2018.09.0
Science子刊：发现一种新的Cas9能够靶向基因组中将近一半的位点
2018年10月28日/生物谷BIOON/---基因组编辑系统CRISPR-Cas9已成为医学研究中的一种非常重要的工具，并且最终可能在农业、生物能源和食品安全等领域产生重大影响。CRISPR-Cas9可通过短的RNA片段（即向导RNA, gRNA）引导到基因组上的不同位点，在那里，一种称为Cas9的DNA切割酶随后进行所需的编辑。然而，尽管这种基因编辑工具取得了相当大的成功，但是它在基因组上能够
卫材&默沙东在日本推出Lenvima（乐卫玛），中国9月初已获批
2018年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企卫材（Eisai）与默沙东日本子公司MSD K.K.近日联合宣布，2家公司已经开始在日本市场联合营销靶向抗癌药Lenvima（中文品牌名：乐卫玛，通用名：甲磺酸仑伐替尼，lenvatinib mesylate）。今年3月，卫材和默沙东通过一家子公司达成了Lenvima的全球共同开发和共同商业化战略合作。Lenvima是由卫材内部研发的一种