Cell Death & Differ：为特定帕金森病患者带来新希望！复旦大学张进/马端发现GBA1突变致病新靶点LCN2，干预它可保护神经元
本研究表明GBA1突变会上调LCN2的表达，从而促进神经元损伤；而敲除LCN2能够减轻GBA1突变相关模型中的多巴胺能神经元丢失。
2026-04-15
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
PNAS：脂肪酸链的长度或能帮助预测个体患帕金森疾病的风险
2021年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --一个人是否会患上帕金森疾病或许就是一个纳米级的游戏了，近日，一篇发表在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“Cell models of lipid-rich α-synuclein aggregation validate know
2021-12-14
Sci Transl Med：科学家有望开发出治疗帕金森疾病的新型疗法
2019年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自美国西北大学的科学家们通过研究利用患者机体衍生的神经元开发并检测了一种新型帕金森疾病疗法，其能通过减缓有害基因突变的效应来改善帕金森患者的治疗。图片来源：Wikipedia某些针对遗传性障碍的实验性疗法能靶向作用突变的蛋白或酶类，但本文研究中研
2019-11-02
Science子刊：开发出治疗帕金森病新策略！激活野生型GCase可缓解帕金森病症状
2019年10月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国西北大学的研究人员利用患者来源的神经元开发和测试了通过减轻有害基因突变的影响来治疗帕金森病的新策略。相关研究结果发表在2019年10月16日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“A modulator of wild-type glucocerebrosidase improve
2019-10-22