Nat Communi：白血病治疗新靶点！中南大学赵斌等团队揭示去泛素化酶USP10是关键，其抑制剂在小鼠模型中显效
本研究证实USP10是胸腺细胞中发育信号与致癌过程的协调分子，提示USP10可作为T-ALL治疗的潜在靶点。
2026-04-09
广州健康院孔祥谦等团队看清靶点结构，设计出能打开两类耐药“锁”的新型抑制剂
该研究采用结构导向的骨架跃迁和化学优化策略，开发了一系列基于双环7-氮杂吲哚骨架的DNMT1抑制剂（DNMT1i）。
2026-04-26
Immunity：王锋团队揭示自身免疫疾病发病新机制，并提出治疗新靶点
该研究揭示了 SUB1 作为调控致病性 CD4⁺ T 细胞组织迁移的“分子守门人”, 为精准靶向免疫细胞迁移治疗自身免疫疾病提供了潜在新策略。
2025-12-15
STTT：隗佳/张义成/周晓曦团队揭示，双靶点CAR-T细胞疗法具有治愈TP53突变癌症的潜力
该研究表明，单独使用双靶点 CD19/CD22 CAR-T 细胞疗法，或联合自体干细胞移植，在 TP53 基因突变的复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤中具有治愈潜力。
2026-02-18
Leukemia：白血病干细胞的"MYC稳定剂"：苏州大学徐鹏/吴德沛发现RBM5成为选择性清除LSC的新靶点
该研究报道一个未被充分重视的RNA结合蛋白Rbm5选择性促进鼠白血病发生，在体内维持LSC自我更新，并且对正常造血而言是非必需的。
2026-08-02
Cell Death & Differ：揪出免疫逃逸的“帮凶”，浙江大学郑一春等团队发现ALG1为PDL1加上“保护罩”，成免疫治疗新靶点
本研究揭示ALG1是调控PDL1稳定性及肿瘤免疫抑制的重要翻译后修饰调控因子，靶向ALG1介导的糖基化有望提升免疫治疗效果并克服膀胱癌的免疫逃逸。
2026-06-01
Cell Death & Differ：小胶质细胞的"溶酶体失守"，华中科技大学夏云/王涛揭示TFEB-ATP6V0C轴或为帕金森治疗新靶点
该研究将TFEB-ATP6V0C轴确立为小胶质细胞蛋白质稳态的关键决定因素，并提示靶向激活该通路是延缓帕金森病病程进展的一种有前景的策略。
2026-07-14
四川大学毕锋/徐焕基揭示索托拉西布竟将靶点变成耐药“帮凶”，联合用药可破局
本研究证实长期索托拉西布处理可使KRASG12C突变肿瘤细胞及索托拉西布耐药细胞出现MAPK通路再激活。
2026-05-14
STTT：任贺/路国涛团队揭示脂肪肝促进胰腺癌的新机制，并提出治疗新靶点
该研究表明，代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）通过巨噬细胞移动抑制因子（MIF）-CD44 信号轴加速胰腺导管腺癌（PDAC）的进展和转移。
2026-01-26
中南大学马健等团队发现乳铁蛋白促癌新机制，多靶点联合治疗可有效抑制
本研究将乳铁蛋白定义为：（1）受AR调控的铁死亡抑制因子；（2）前列腺癌“铁依赖”的调控分子；（3）可用于靶向前列腺癌铁代谢脆弱性的候选治疗靶点。
2026-04-21