Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目
近日，Amicus Therapeutics公司通过收购Celenex公司签署了最终协议来获得在全国儿童医院（美国）许可的10个基因疗法项目。这些项目计划由全国儿童医院和俄亥俄州立大学研究所的基因治疗中心开发。Celenex是全国儿童医院的分支机构。根据该交易条款，Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款。Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的发展里程碑和2.62亿美元的注册申报和批
西班牙科学家开发出一种转基因水稻 可产生3种HIV中和蛋白
来碗米糊就把HIV给预防了！这并不是什么不可思议的奇思妙想，而是确确实实有可能实现的科学。来自西班牙的科学家已经成功开发出了一种转基因水稻，有望提供一种廉价的替代品，来生产可预防艾滋病的药物。诚然，口服抗病毒药物用作暴露前预防性用药可显着降低HIV感染的风险。然而，对于生活在贫困或发展中国家处于危险之中的民众来说，价格是一个大问题。来自西班牙莱里达大学与巴塞罗那irsica
基因泰克重磅流感新药3期临床研究取得积极进展
今日，罗氏集团（Roche Group）成员基因泰克（Genentech）宣布，评估重磅流感新药baloxavir marboxil在具有高风险流感并发症人群中疗效的3期研究CAPSTONE-2抵达了主要终点。流感对全球人类健康是一个严重威胁。每年流感的流行会导致约300-500万患者病情严重，上百万患者需要住院接受治疗，多达65万人因此去世。美国疾病控制与预防中心（CDC
GenSight Biologics基因疗法3期数据更新
今日，致力于发现和开发视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病创新基因疗法的生物医药公司GenSight Biologics报告了其3期临床试验REVERSE的额外结果。该研究评估了单次玻璃体内注射GS010（rAAV2/2-ND4）在37名受试者中的安全性和有效性，这些人在研究开始前的6-12个月由于11778-ND4莱伯遗传性视神经病变（Leber Hereditary
生物谷基因编辑培训班·第九期3月23日正式开班
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，包括基因敲除、敲入、定点突变、小片段的缺失、甚至大片段的替换等等。一方面，基因编辑可以用于研究基因及蛋白在特定生理、病理、发育等过程中所起的作用和功能，了解疾病的机理，找寻药物的靶点。另一方面，基因编辑还可能直接用于疾病的治疗。CRISPR/Cas9系统是发展最为迅猛的基因编辑技术，它不仅效率高，适应面广，而且操作简单，周期相对较短。这
揭示FGFR3-TACC3基因融合导致癌症产生机制
2018年1月4日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学医学中心（CUMC）的研究人员发现两个相邻基因的融合能够导致线粒体过度运转和增加细胞疯狂生长所需的燃料数量，从而导致癌症产生。他们也发现在人癌细胞和一种脑癌类型的小鼠模型中，靶向这个新鉴定出的癌症通路的药物能够阻止肿瘤生长。相关研究结果于2018年1月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“A metaboli
Nat Commun：揭示基因STAT3能够抑制恶性肿瘤
STAT3被认为在包括肺癌在内的多种恶性肿瘤中发挥致癌作用，因此，靶向STAT3被认为是一种干预治疗途径，但来自奥地利的科研工作者却发现在KRAS突变的肺腺癌中，STAT3具有意想不到的肿瘤抑制作用。该文章发表在2015年1月的Nature Communications 杂志上。事实上，小鼠肺部STAT3组织特异性的失活会引起肺腺癌的发生及恶化，进而显著降低生存率，在人肺腺癌移植瘤细胞上敲低STA
首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世
今日，Spark Therapeutics传来喜讯。美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着首款能矫正人类基因缺陷的疗法离我们更近一步。美国FDA将在2018年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。罹患遗传性视网膜病变（IRD）的患者是这款创新疗法的最大受益者，25岁的艾莉森·科罗纳（Allison Corona）
武汉病毒所鉴定IE1为首个具E3泛素连接酶功能的HCMV编码蛋白
人巨细胞病毒HCMV（Human Cytomegalovirus）是一种在人群中广泛存在的病毒。先天性HCMV感染是最常见的出生缺陷的感染性病因，常导致胎儿神经发育异常。被感染的新生儿中，约10%在出生时表现出明显的出生缺陷、听力损伤症状。HCMV感染的主要靶标是胎脑的神经前体/干细胞NPCs，而NPCs的正常增殖、分化和迁移也是胎脑发育的关键。近日，中国科学院武汉病毒研究所罗敏华课题
基因疗法取得3期积极疗效，有望治疗致盲性眼病
昨天，基因疗法公司Spark Therapeutics宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药voretigene neparvovec的3期临床试验数据，这是一种一次性基因疗法候选物，有望用于治疗双等位基因RPE65突变造成的视力丧失遗传性视网膜营养不良（IRD）。在临床试验中，voretigene neparvovec改善了IRD患者研究参与者的功能视力、光敏感性和视野，该疾病在这种