Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
2022-01-17
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的，它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。
2021-11-24
我国科学家全面描绘DUX在小鼠胚胎基因组激活中的作用
2019年10月7日，来自同济大学的高绍荣教授研究团队在Cell Research杂志上在线发表了题为“Precise temporal regulation of DUX is important for embryodevelopment”的文章，对DUX在早期胚胎中的作用做了全面描绘。该团队通过设计直接靶向所有DUX重复序列区域的小向导RNA（sgRNA）得到的DUX敲除小鼠。由
2019-10-30