Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术，实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统，结合数据分析和工程化改造方法，成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术，首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
2024-07-15
PARP1降解新突破：180055精准打击肿瘤细胞且无DNA捕获效应，开启癌症治疗新曙光
本研究合成的PROTAC 180055可有效且选择性地降解PARP1、抑制其活性，无DNA捕获效应，在体内外对BRCA突变肿瘤细胞具杀伤性且对正常细胞影响小，是有前景的抗癌化合物。
2025-01-07
新型人类肠道类器官系统！Nat Commun：中国科学家开发出一种巧妙平衡“更新”与“分化”的可调节人类肠道类器官系统
来自中国同济大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种可调节的人类肠道类器官系统，其能实现在自我更新和分化之间可控的平衡。
2025-01-15
Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26
Cell：利用新开发的蛋白脂载体在体内安全有效地递送DNA和RNA
研究人员成功地设计出了一种蛋白脂质载体平台，即FAST-PLV。该平台可避开肝脏，使治疗更有效地针对大脑和肺部等区域。
2024-10-28
Nature：人类DNA的快速进化让我们拥有了最强大脑，但也带来了自闭症等脑部疾病
研究团队筛选出了 20 个人类 HAR 及其黑猩猩同源序列，利用单细胞 CRISPR 干扰（CRISPRi）技术进行功能表征，并验证了这些序列具有物种特异性的基因调控作用。
2025-03-07