小分子DMD 药物上市申请遭拒
【药源解析】：今天 FDA 拒绝了 PTC Therapeutic 的小分子杜氏营养肌不良症（DMD）药物 ataluren（商品名 Translarna）的上市申请。FDA 要求 PTC 至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果，并提出一些 CMC 疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析，今年 9 月专家组以 10：1 拒绝支持 ataluren 上市申请，唯一赞成票来自一个病人代表。由于未知
瞄准微流控芯片的下一个爆发点 即POCT、液滴和仿生实验室技术，为体外诊断和药物研发开辟道路。
微流体是具有微尺度（几十到几百微米）集成通道的系统科学和技术，其中少量流体（通常为10-9至10-18升）可以被系统地控制和操纵，从而按照预先的设置进行流动。微流体技术在近几年来的迅速发展使其得以在包括食品，医疗，科技，和环境等的多个领域大展身手。其中备受瞩目的及时现场护理（POCT），液滴微流体，以及仿生实验室技术就能很好地代表微流体近年来在我们生活中扮演的角色。这些技术的名字或许听着十分高冷，
研究人员发现治疗DMD两个新靶点
在第一项研究中，罗格斯大学的研究人员发现，杜氏肌营养不良（DMD）动物模型的心脏和骨骼肌以及人类DMD患者腿部的股四头肌和心室的肌脂蛋白sarcolipin升高。在动物模型的研究中，通过基因敲掉这种蛋白，小鼠模型的中位寿命延长了368天，而通过单倍体基因改变（haploinsufficiency），小鼠的中位寿命延长了446天。Sarcolipin简称SLN。在DMD小鼠试验中，SLN
Catabasis公司口服DMD新药显示疗效
近日，DMD药物开发再传喜讯。Catabasis制药公司宣布，其MoveDMD II期临床扩展试验的开放标签结果显示，口服小分子药edasalonexent能够减缓4-7岁DMD男孩的疾病进程。该公司计划在2018年上半年开始，进行CAT-1004治疗任意基因型的DMD儿童患者的第三期临床试验。作为小分子口服药，edasalonexent是水杨酸盐和二十二碳六烯酸（DHA）的结合物，能
这家中国企业用“黑科技芯片”，或将研发出史上最便宜的胰岛素泵
胰岛素泵，因其能够减少扎针、平稳控糖、降低并发症风险，被称为目前最先进的控糖装置。但也因为其昂贵的价格，一直得不到普及。一台胰岛素泵售价少则两三万，多则八九万，令不少糖友只能望而却步。动脉网记者获悉，现在有一家名叫瞬知科技的公司，试图打破这种生态，立志做出最便宜的胰岛素泵。瞬知科技的创始人兼CEO徐亦博告诉记者：“我们希望能够将胰岛素泵做到一个手机的价格，可能刚开始是一个iPhone的价格，但我们
CATB治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物获临床II期阳性疗效，计划开展临床III期试验
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，CATB（Catabasis）报道，公司治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物edasalonexent在临床II期试验中获得阳性结果。该项临床试验名为MoveDMD，是一项开放标签的临床II期扩展试验。MoveDMD试验中，患者接受了24周和36周edasalonexent治疗。在所有关键的肌肉功能评估中，口服100毫克/公斤/天edasalon
微流控芯片，化学和生物医学检测的“下一场革命”
应科学技术发展的需要，微流体在近几年也迅猛的发展。微流体是具有微尺度（几十到几百微米）集成通道系统的科学和技术。在其中，微量的液体（通常为10-9至10-18升）在系统的控制下进行特定模式的流动。听着如此黑科技的微流体的发展其实可以追溯到数十年前，生物化学分析的微量化和平面化要求是微流体发展很好的推动力。自那时起，“芯片实验室”和微尺度全面分析系统（μTAS）的概念就被逐步建立了起来。在微流体的世
纳米技术芯片或可一次性修复受伤组织
这枚硬币大小的芯片将细胞从一种类型转换为另一种类型，并带有一个小的电脉冲——创造一种无创、即时的方式来修复受伤的组织。再生医学领域的科学家们正在寻找将人类细胞从一种转化为另一种的新方法。通过激活细胞DNA中的不同基因，医生可以改变或增强细胞的功能，使之更有效地治疗病人的损伤或疾病。目前的基因疗法为治疗诸如白血病等疾病提供了有针对性的方法；然而，这些往往是需要开刀的手术，常伴随着重大的风险和副作用(
DMD新疗法进临床 直击线粒体缺陷
去年FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物－针对外显子51跳跃的Exondys 51（eteplirsen），上市不久就销售佳绩高奏凯歌，新疗法也在不断跟进。最新的一个是来自生物制药公司，Mitobridge。近日，这个位于麻省剑桥市的公司宣布，PPARδ调节剂MA-0211进入一期临床，用于健康志愿者。MA-0211的全新之处，在于改善线粒体的功能和生成。过氧化物酶体增殖
基于微流控芯片的慢性肾病生物标志物FGF23 影响中性粒细胞迁移能力研究获进展
近期，中国科学院合肥物质科学研究院应用技术研究所研究员刘勇与加拿大曼尼托巴大学教授Francis Lin课题组合作，利用微流控芯片研究了慢性肾病生物标志物FGF23对中性粒细胞迁移能力的影响，相关成果发表在《科学报告》（Scientific Reports）杂志上（2017，7：3100，DOI：10.1038/s41598-017-03210-0）。细胞迁移在许多生理和病理过程中发挥了重要的作用