Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23
Nat Med:肥胖会因 RalA 激活而导致白色脂肪细胞线粒体破碎和功能障碍
来自美国加利福尼亚大学圣迭戈分校医学系的研究团队揭示肥胖症患者体内 RalA 的持续升高会导致白色脂肪细胞线粒体功能障碍，并对全身代谢产生深远影响。
2024-02-05
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
Nat Med | 同济大学李进等团队合作发现治疗晚期食管鳞癌的潜在新策略
食管鳞状细胞癌是食管癌最常见的亚型，约占全球所有病例的84%。它在亚洲人群中也占主导地位，占所有食管癌病例的近90%。
2024-02-05
Sci Transl Med：一种特殊遗传学机制或能影响机体对低氧环境的反应
研究结果表明，KMT2E-AS1/KMT2E配对或能协调跨聚合多组学蓝图来介导HIF-2α的病理学特征并能作为肺动脉高压中的关键临床靶点。
2024-01-23
J Transl Med：新研究表明寨卡病毒减毒活疫苗有望用于治疗多形性胶质母细胞瘤
多形性胶质母细胞瘤是最常见的恶性脑癌，全世界每年确诊的患者超过 30 万。这类患者的存活率很低（约 15 个月），主要原因是肿瘤复发率高和治疗方案有限。
2024-03-25
Sci Transl Med：科学家绘制出人类足月分娩期间机体胎盘组织的单细胞图谱
研究人员通过利用单细胞RNA测序（也称为单细胞转录组学）创建了胎盘图谱，该图谱能分析单一细胞的活性和型号模式。
2024-01-23
npj Geno Med：大脑中未被研究的细胞或是治疗人类胶质母细胞瘤的关键
来自圣母大学等机构的科学家们通过研究发现，一种基本上未被充分研究的细胞或能为研究侵袭性原发性脑癌如何抵御免疫疗法的攻击提供新的见解。
2023-12-14
J Med Virol：揭示HPV感染在人类头颈鳞状细胞癌微环境中所扮演的关键角色
本文研究增强了科学家们对于人类头颈鳞状细胞癌（HNSCC）微环境的理解，其或有望帮助指导HNSCC疗法的开发，尤其是在抑制癌细胞生长和迁移方面。
2024-03-08