利用改进的CRISPR/Cas9系统校正微卫星重复扩增疾病中的RNA缺陷
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.07.0102017年8月15日/生物谷BIOON/---在此之前，CRISPR-Cas9基因编辑技术仅能够被用来操纵DNA。在2016年的一项研究中，美国加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员在一种被称作RNA靶向性Cas9（RNA-targeting Cas9, RCas9）的方法中改变这种技术的用途，利用它追踪活细胞中的RNA
Nature Communication：揭示组蛋白甲基转移酶G9a促进乳腺癌发展机制
组蛋白甲基转移酶异常表达会导致组蛋白甲基化模式失衡并广泛促进人类癌症的发生发展。自2000年第一个组蛋白赖氨酸甲基转移酶Suv39h1被发现后，至今已有50多个赖氨酸甲基转移酶被确证，其中G9a（也被称作KMT1C或者EHMT2）是第二个被报道的组蛋白甲基转移酶。研究发现，在人类多种器官来源的肿瘤细胞中均有G9a表达的上调，而相应抑制G9a则可抑制肿瘤的生长和转移，由此G9a抑制剂的研
利用CRISPR/Cas9首次培育出不含内源性逆转录病毒的猪
2017年8月14日/生物谷BIOON/---作为一家专注于将异种移植转化为一种拯救生命的医疗手段的生物技术公司，eGenesis公司宣布该公司的科学家们和他们的合作者们在一项新的研究中证实利用CRISPR/Cas9让猪内源性逆转录病毒（porcine endogenous retroviruses, PERV）失活可阻止跨物种病毒传播，从而使得他们在成功地培育首批不含PERV的猪方面取得突破。这
Cell子刊：我国科学家成功利用CRISPR/Cas9靶向CCR5基因产生HIV抵抗力
图片来自WikiCommons, AJC12017年8月7日/生物谷BIOON/---一小部分人携带着基因CCR5（该基因编码一种在免疫细胞表面上发现的受体）纯合突变，这种纯合突变抑制HIV侵入这些免疫细胞。如今，在一项新的研究中，为了模拟这种天然抵抗力，来自中国疾病预防控制中心、北京大学、解放军307医院、军事医学科学院和广州军区广州总医院的研究人员在人胎儿肝脏造血干/祖细胞（hematopoi
利用CRISPR–Cas9成功校正人胚胎中的致病性突变
图片来自Nature期刊。2017年8月3日/生物谷BIOON/---上周，关于一个科学家小组首次在美国对活的人胚胎进行基因编辑的消息传开了。不过，这一成就的细节在当时是粗略的。如今，他们在线发表了他们的结果，揭示出他们成功地校正导致心脏病的MYBPC3基因突变。相关研究结果于2017年8月2日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Correction of a pathogenic gene
利用CRISPR/Cas9成功清除一条完整的染色体
图片来自iStock, Polesony2017年8月2日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚阿德雷德大学的研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术成功地清除了一条完整的小鼠染色体。在XY小鼠胚胎干细胞中，他们在体外在Y染色体的着丝粒或长臂上产生许多双链断裂，从而导致Y染色体片段化，并且在这种小鼠胚胎干细胞中消失。当在体内在小鼠胚胎中采用这种着丝粒靶向方法时，这也会导致
Nat Med：利用CRISPR/Cas9恢复肌肉功能
图片来自iStockphoto/dra_schwartz。2017年7月18日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，研究人员利用CRISPR在小鼠体内成功地治疗一种被称作先天性肌营养不良1A型（congenital muscular dystrophy type 1A, MDC1A）的罕见疾病。这种疾病能够导致严重的肌肉萎缩和瘫痪。他们能够通过校正一种导致这种疾病的剪接位点突变恢复了这些小鼠
Science：从结构上揭示CRISPR/Cas系统的Cas1-Cas2整合酶发现靶DNA机制
蛋白IHF（蓝色）在CRISPR短回文重复序列的上游产生一种个急转弯，从而允许Cas1-Cas2（绿色和黄色）识别和结合插入位点。图片来自Addison Wright, UC Berkeley。2017年7月21日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas系统是在很多细菌中发现的一种免疫系统。在细菌中，这种系统依赖Cas1-Cas2整合酶捕获和整合短的外源DNA片段到它们的基因组中的CRISP
Nat Commun：利用CRISPR-Cas9阻止视网膜中的血管生成，有望治疗多种眼部疾病
图片来自Thomas Splettstoesser (Wikipedia, CC BY-SA 4.0)2017年7月27日/生物谷BIOON/---血管生成（angiogenesis）导致视力丧失和失明，是增殖性糖尿病视网膜病变（proliferative diabetic retinopathy, PDR）、湿性年龄相关性黄斑变性（Wet age-related macular degenera
Nature：利用体内CRISPR-Cas9筛选技术发现新的药物靶标来增强癌症免疫疗法
图片来自Nature, doi:10.1038/nature232702017年7月20日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳-法伯癌症研究所和波士顿儿童医院癌症与血液疾病中心等研究机构的研究人员开发出一种新的筛查方法，即利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术在小鼠体内测试上千个肿瘤基因的功能。他们利用这种方法揭示出新的药物靶标，从而可能潜在地改进PD-1检查点抑制