Genome Res:利用CRISPR-Cas9基因外科手术阻止失明
在一项新的研究中,来自韩国基础科学研究所基因组工程中心的研究人员报道利用CRISPR-Cas9在支持小鼠视网膜的组织层中开展“基因外科手术”。
Nat Methods:开发出基于CRISPR/Cas9和单细胞RNA测序的CROP-seq方法
在一项新的研究中,来自奥地利科学院CeMM分子医学研究中心的Christoph Bock及其团队开发出一种新方法:将CRISPR集中筛选和按序筛选(arrayedscreen)的优势结合在一起。通过将CRISPR基因组编辑与单细胞RNA测序整合在一起,他们在单个实验中研究上千个细胞,从而能够平行地确定多种基因的调控影响。
Cell Research:清华大学研发新型非病毒CRISPR/Cas9递送系统 能在体内进行靶向基因治疗
图示:纳米脂质颗粒能有效的把Cas9 mRNA和针对乙肝病毒DNA的引导RNA输送到动物的肝细胞内。Cas mRNA随后被翻译成 Cas9蛋白,蛋白与引导RNA结合后特异性的识别乙肝病毒DNA并对其进行剪切,导致病毒DNA突变或者降解,
Science子刊:利用CRISPR/Cas9修复源自罕见免疫缺陷病患者的造血干细胞基因缺陷
在一项新的研究中,研究人员开发出一种新的方法来修复源自X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)患者体内的造血干细胞中的一种缺陷的基因。当移植到小鼠体内后,这些经过修复的造血干细胞产生功能正常的白细胞,这提示着这一策略可能潜在地被用来治疗X-CGD患者。
Cell:首次发现CRISPR/Cas9基因编辑的“关闭开关”
在一项新的研究中,来自美国马萨诸塞大学医学院和加拿大多伦多大学的研究人员发现首批已知的CRISPR/Cas9活性“关闭开关”,从而为CRISPR/Cas9编辑提供更好的控制。
Nat Genet:利用CRISPR/Cas9让番茄植物更早开花结果
在一项新的研究中,来自美国冷泉港实验室(CSHL)的一个研究团队利用一种简单而又强大的调整两种流行的番茄植物品种中的基因的CRISPR/Cas9基因组编辑方法,开发出一种快速的方法使得它们比当前的商业品种早两个星期开花和结出成熟的果实。
IJBCB:利用CRISPR/Cas9移除β细胞中的HAT酶增加胰岛素产生
在一项新的研究中,在基因剪刀CRISPR/Cas9的帮助下,来自瑞典隆德大学糖尿病中心的研究人员成功地“关闭”一种经证实在调节糖尿病相关基因TXNIP中发挥着关键作用的酶。
Plant Cell Physiol:新方法让CRISPR/Cas9高效地敲除拟南芥中的靶基因
在一项新的研究中,来自日本名古屋大学转化生物分子研究所的两名生物学家Hiroki Tsutsui和Tetsuya Higashiyama开发出一种新的载体,从而允许高效地和可遗传地敲除模式植物拟南芥中的靶基因。
科学家首次利用CRISPR/Cas9技术成功纠正小鼠的凝血功能
CRISPR/Cas9,一把强大的基因魔剪,其在有效纠正引发疾病的突变上表现出了巨大潜力,近日,在圣地亚哥举办的第58届美国血液学会年会和博览会上,来自宾夕法尼亚大学的研究人员通过研究首次开发出了一种双基因疗法,其能够将CRISPR/Cas9介导的基因靶向系统的关键组分运输到小鼠机体中来治疗B型血友病(Hemophilia B),这是一种第九因子缺乏症,该疾病通常是由于凝血蛋白缺失或缺陷引发。
Nat Med:利用CRISPR-Cas9进行全基因组筛选找到胰腺肿瘤弱点
在科学家们建立了CRISPR-Cas9基因编辑技术之后,该技术得到了广泛利用。一些研究利用CRISPR-Cas9基因编辑工具进行基因筛选,在癌细胞内找到了一些可以用于开发潜在治疗方法的基因弱点。