Nature：操纵Cas9的REC3结构域可大幅降低CRISPR-Cas9的脱靶效应
图片来自Janet Iwasa graphic for Doudna Lab。2017年9月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校、麻省总医院、哈佛医学院和劳伦斯伯克利国家实验室的研究人员鉴定出Cas9蛋白中的一个关键区域决定着CRISPR-Cas9如何精准地对靶DNA序列进行编辑，对它进行微调可产生超精准的基因编辑器，并且使得该基因编辑器的脱靶切割（off-
Nature：利用CRISPR/Cas9揭示OCT4基因在人胚胎早期发育中发挥着关键作用
图片来自Nature, doi:10.1038/nature24033。2017年9月23日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国和韩国的研究人员利用基因组编辑技术CRISPR/Cas9揭示出一种关键的基因在人胚胎的最初几天发育中发挥的作用。这是基因组编辑技术首次被用来研究人胚胎中的基因功能，这可能有助人们更好地理解我们的早期发育的生物学特征。相关研究结果于2017年9月20日在线发
Cell：利用CRISPR/Cas9打破作物产量限制
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.08.0302017年9月17日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国冷泉港实验室（CSHL）和马萨诸塞大学阿默斯特分校的研究人员利用基因组编辑的仍然未充分开启的力量改善农作物。以西红柿为例，他们利用CRISPR/Cas9技术快速地产生这种植物的变异株，这些植物变异株广泛地、持续地表现出三种独立的农业上重要的性状：果
发现一种广谱的CRISPR/Cas9抑制剂
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.07.0372017年9月10日/生物谷BIOON/---如果说CRISPR复合物听起来很熟悉，那是因为它们是新一波基因组编辑技术的最前沿。CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统，被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas系统中，CRISPR是规律间隔性成簇短
利用改进的CRISPR/Cas9系统校正微卫星重复扩增疾病中的RNA缺陷
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.07.0102017年8月15日/生物谷BIOON/---在此之前，CRISPR-Cas9基因编辑技术仅能够被用来操纵DNA。在2016年的一项研究中，美国加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员在一种被称作RNA靶向性Cas9（RNA-targeting Cas9, RCas9）的方法中改变这种技术的用途，利用它追踪活细胞中的RNA
利用CRISPR/Cas9首次培育出不含内源性逆转录病毒的猪
2017年8月14日/生物谷BIOON/---作为一家专注于将异种移植转化为一种拯救生命的医疗手段的生物技术公司，eGenesis公司宣布该公司的科学家们和他们的合作者们在一项新的研究中证实利用CRISPR/Cas9让猪内源性逆转录病毒（porcine endogenous retroviruses, PERV）失活可阻止跨物种病毒传播，从而使得他们在成功地培育首批不含PERV的猪方面取得突破。这
Cell子刊：我国科学家成功利用CRISPR/Cas9靶向CCR5基因产生HIV抵抗力
图片来自WikiCommons, AJC12017年8月7日/生物谷BIOON/---一小部分人携带着基因CCR5（该基因编码一种在免疫细胞表面上发现的受体）纯合突变，这种纯合突变抑制HIV侵入这些免疫细胞。如今，在一项新的研究中，为了模拟这种天然抵抗力，来自中国疾病预防控制中心、北京大学、解放军307医院、军事医学科学院和广州军区广州总医院的研究人员在人胎儿肝脏造血干/祖细胞（hematopoi
利用CRISPR–Cas9成功校正人胚胎中的致病性突变
图片来自Nature期刊。2017年8月3日/生物谷BIOON/---上周，关于一个科学家小组首次在美国对活的人胚胎进行基因编辑的消息传开了。不过，这一成就的细节在当时是粗略的。如今，他们在线发表了他们的结果，揭示出他们成功地校正导致心脏病的MYBPC3基因突变。相关研究结果于2017年8月2日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Correction of a pathogenic gene
利用CRISPR/Cas9成功清除一条完整的染色体
图片来自iStock, Polesony2017年8月2日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚阿德雷德大学的研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术成功地清除了一条完整的小鼠染色体。在XY小鼠胚胎干细胞中，他们在体外在Y染色体的着丝粒或长臂上产生许多双链断裂，从而导致Y染色体片段化，并且在这种小鼠胚胎干细胞中消失。当在体内在小鼠胚胎中采用这种着丝粒靶向方法时，这也会导致
Nat Med：利用CRISPR/Cas9恢复肌肉功能
图片来自iStockphoto/dra_schwartz。2017年7月18日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，研究人员利用CRISPR在小鼠体内成功地治疗一种被称作先天性肌营养不良1A型（congenital muscular dystrophy type 1A, MDC1A）的罕见疾病。这种疾病能够导致严重的肌肉萎缩和瘫痪。他们能够通过校正一种导致这种疾病的剪接位点突变恢复了这些小鼠