利用CRISPR–Cas9成功校正人胚胎中的致病性突变
图片来自Nature期刊。2017年8月3日/生物谷BIOON/---上周，关于一个科学家小组首次在美国对活的人胚胎进行基因编辑的消息传开了。不过，这一成就的细节在当时是粗略的。如今，他们在线发表了他们的结果，揭示出他们成功地校正导致心脏病的MYBPC3基因突变。相关研究结果于2017年8月2日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Correction of a pathogenic gene
利用CRISPR/Cas9成功清除一条完整的染色体
图片来自iStock, Polesony2017年8月2日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚阿德雷德大学的研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术成功地清除了一条完整的小鼠染色体。在XY小鼠胚胎干细胞中，他们在体外在Y染色体的着丝粒或长臂上产生许多双链断裂，从而导致Y染色体片段化，并且在这种小鼠胚胎干细胞中消失。当在体内在小鼠胚胎中采用这种着丝粒靶向方法时，这也会导致
与CRISPR/Cas系统相爱相杀的抗CRISPR蛋白研究最新进展
2017年7月30日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统，被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas系统中，CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）的简称，涉及细菌基因组中的独特D
Science：从结构上揭示CRISPR/Cas系统的Cas1-Cas2整合酶发现靶DNA机制
蛋白IHF（蓝色）在CRISPR短回文重复序列的上游产生一种个急转弯，从而允许Cas1-Cas2（绿色和黄色）识别和结合插入位点。图片来自Addison Wright, UC Berkeley。2017年7月21日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas系统是在很多细菌中发现的一种免疫系统。在细菌中，这种系统依赖Cas1-Cas2整合酶捕获和整合短的外源DNA片段到它们的基因组中的CRISP
Nat Commun：利用CRISPR-Cas9阻止视网膜中的血管生成，有望治疗多种眼部疾病
图片来自Thomas Splettstoesser (Wikipedia, CC BY-SA 4.0)2017年7月27日/生物谷BIOON/---血管生成（angiogenesis）导致视力丧失和失明，是增殖性糖尿病视网膜病变（proliferative diabetic retinopathy, PDR）、湿性年龄相关性黄斑变性（Wet age-related macular degenera
2017年7月份4篇Nature、1篇Science、1篇Blood、2篇Cell及其子刊关注CRISPR/Cas重大突破
2017年7月27日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的7月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现
Nat Med：利用CRISPR/Cas9恢复肌肉功能
图片来自iStockphoto/dra_schwartz。2017年7月18日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，研究人员利用CRISPR在小鼠体内成功地治疗一种被称作先天性肌营养不良1A型（congenital muscular dystrophy type 1A, MDC1A）的罕见疾病。这种疾病能够导致严重的肌肉萎缩和瘫痪。他们能够通过校正一种导致这种疾病的剪接位点突变恢复了这些小鼠
发现III型CRISPR-Cas系统新的作用机制
图片来自Vossman/ Wikipedia。2017年7月19日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，瑞士苏黎世大学的Martin Jinek领导的一个国际研究团队史无前例地发现细菌保护自己免受侵入性病毒攻击的一种新的防御机制。当遭受入侵时，作为细菌免疫系统的CRISPR-Cas系统产生一种化学信号来激活第二种酶，从而协助降解这些入侵者的遗传物质。这一过程非常类似于人先天性免疫系统的一种抗
Nature：利用体内CRISPR-Cas9筛选技术发现新的药物靶标来增强癌症免疫疗法
图片来自Nature, doi:10.1038/nature232702017年7月20日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳-法伯癌症研究所和波士顿儿童医院癌症与血液疾病中心等研究机构的研究人员开发出一种新的筛查方法，即利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术在小鼠体内测试上千个肿瘤基因的功能。他们利用这种方法揭示出新的药物靶标，从而可能潜在地改进PD-1检查点抑制
Science子刊：利用抗CRISPR蛋白显著降低CRISPR-Cas9脱靶效应
图片来自Fuguo Jiang/UC Berkeley.2017年7月16日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑是基于细菌产生的保护自己免受病毒感染的策略开发出来的。如今有研究证实病毒进化出的反制措施，即被称作抗CRISPR蛋白（anti-CRISPR）的抑制性蛋白，能够被用来改进作为一种基因治疗工具的CRISPR-Cas9，从而降低可能导致不良副作用的脱靶基因编辑。在一项新的