Science子刊：对特定的造血干细胞亚群进行CRISPR-Cas9基因编辑可有效逆转多种血液疾病的症状
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9对长寿的造血干细胞进行编辑，从而逆转在包括镰状细胞病和β地中海贫血在内的几种血液疾病中观察到的临床症状。这是科学家们首次对成体造血干细胞中的一个特定亚群的遗传组成进行特异性编辑，其中造血干细胞是血液和免疫系统中所有细胞的来源。相关研究结果近期发表在Scie
Nat Commun：囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变
2019年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化是一种目前无法治愈的人类遗传性疾病，而科学家们也一直在与其抗争，特别是针对引发囊性纤维化的一些突变；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特兰托大学等机构的科学家们通过研究表示，他们或能利用基因编辑技术来推动CRISPR-Cas治疗引发囊性纤维化的遗传性问题。图片来源：Alessio Cos
赛诺菲Dupixent获欧盟批准，首个治疗≥12岁青少年中重度特应性皮炎的生物药
2019年08月07日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗炎药Dupixent（dupilumab），用于适合系统疗法的中度至重度特应性皮炎（AD）青少年（12-17岁）患者。值得一提的是，Dupixent是欧盟批准治疗中重度AD青少年患者的首个生物制剂。之前，Dupixent在欧盟已获批用于
Nat Biotechnol：研究人员开发新的机器学习模型预测CRISPR-Cas9编辑人原代T细胞的结果
2019年8月4日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在《Nature Biotechnology》上、题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub、斯坦福大学、加州大学等单位的研究人员在Alexa
Nat Biomed Engin：科学家利用CRISPR-Cas9成功实现T细胞重编程 有望开发出新型抗癌疗法
2019年8月1日 讯 /生物谷BIOON/ --从20世纪80年代开始，研究人员就提出了一种理念，即对患者自身的免疫细胞进行遗传修饰使其有效抵御机体感染和肿瘤，但截至目前为止，修饰后的T细胞仍然无法像天然T细胞一样有效发挥作用，这无疑限制了其在临床中使用的价值。近日，一项刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering上的研究报告中，来自慕尼黑工业大学的科学家们通过利用新
艾滋病重大进展，365天变12天！GSK/强生每月一次长效注射疗法CAB/RPV在欧盟申请上市
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交了每月一次长效注射药物cabotegravir（CAB）的上市许可申请（MAA），该药将与强生的每月一次长效注射药物rilpivirine（利匹韦林，R
2019年7月12日Science期刊精华
2019年7月18日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2019年7月12日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。1.两篇Science论文指出新的治疗性食品可促进营养不良儿童的肠道微生物组健康发育doi:10.1126/science.aau4732; doi:10.1126/science.aau4735在孟加拉国进行的一项初步临床
强生IL-12/23抑制剂Stelara第4个适应症即将获批，治疗中重度溃疡性结肠炎
2019年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Stelara（ustekinumab），用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者，具体为：对传统疗法或生物疗法反应不足、不再反应、或不耐受、或对此类疗法有医学禁忌症的患者。现在，CHMP的审查意见将递
研究揭示anti-CRISPR沉默CRISPR-Cas9系统的分子机理
中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通讯》（Nature Communications）杂志在线发表。该工作报道了2.45埃的apo AcrIIC2和2.28埃的
改良CRISPR-Cas9将为耳聋带来精准基因疗法
根据世界卫生组织的数据，全世界有4.66亿人患残疾性听力损失，相当于平均不到20人中就有1人丧失听力。遗传造成的听力损失还是新生儿最常见的残疾之一。基因编辑技术的问世，为治疗基因缺陷引起的遗传性耳聋带来了前所未有的希望。最近，哈佛医学院和波士顿儿童医院的一支联合研究团队，利用优化的CRISPR-Cas9基因编辑系统，在耳聋小鼠模型上精确识别并修正内耳的致聋突变，帮助小鼠留住听力。这一概念验证的完成