两篇Nature Medicine揭示一种新型CRISPR/Cas9疗法有望治疗早衰症
2019年2月27日讯/生物谷BIOON/---衰老是导致包括心脏病、癌症和阿尔茨海默病在内的许多衰竭性疾病的主要风险因素。这使得对抗衰老疗法的需求变得更加迫切。如今，在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出一种新的基因疗法来帮助减缓这种衰老过程。相关研究结果于2019年2月18日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Single-dose CRISPR–Ca
Nat Biotechnol：CRISPR给iPS披上隐身衣！破解移植排斥难题！
2019年2月22日讯 /生物谷BIOON /——自体的诱导多功能干细胞（induced pluripotent stem cells，ipsCs）是病人特异性的基于细胞的器官修复策略的一个无限的细胞来源。但是它们的产生以及接下来分化成为特殊的细胞或者组织需要细胞系特异性的操作成为了一个挑战，这个过程缓慢，使得这种方法无法用于急性疾病的治疗。图片来源：Nature Biotechnology通过使
Nucleic Acids Res：新方法实现CRISPR/Cas9瞬时表达和高效编辑
2019年2月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国维克森林大学再生医学研究所（WFIRM）的研究人员找到了一种更好的递送DNA编辑工具CRISPR/Cas9的方法来缩短它们在细胞中的存在时间，他们称之为“打了就跑（hit and run）”方法。相关研究结果于2019年2月13日在线发表在Nucleic Acids Research期刊上，论文标题为“Delivering
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
Nat Biotechnol：开发出更加高效的CRISPR–Cas12a变体
2019年2月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省总医院、哈佛医学院和麻省理工学院的研究人员设计了能够靶向更广泛的前间隔序列邻近基序（protospacer adjacent motif, PAM）的Cas12a变体。相关研究结果于2019年2月11日在线发表在Nature Biotechnology期刊上，论文标题为“Engineered CRISPR–Cas12a
Nat Med：CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良
2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究，杜克大学的研究人员已经证明，使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全，稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症（DMD）遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年，Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP
Genetics：嵌套CRISPR利用长片段进行高效的基因组编辑
2019年2月14日讯/生物谷BIOON/---CRISPR是一种通过高精度基因组编辑引发生物医学研究变革的技术。然而，即使它允许相对容易地产生或校正由单个或几个核苷酸组成的突变，在对基因组中较大DNA片段进行编辑时，它仍然存在着限制。比如，将产生荧光蛋白（比如广泛使用的绿色荧光蛋白）的基因插入到基因组中具有较低的效率，而且涉及复杂的克隆步骤。在一项新的研究中，西班牙Bellvitge生物医学研究
南京农大作物疫病团队聚焦“作物大战病原菌”
作物疫病是农业生产上的一类毁灭性病害，每年导致我国大豆、马铃薯、棉花、蔬菜和果树等作物的直接经济损失高达数百亿元。1月28日，南京农业大学作物疫病团队在《分子植物》上同时在线发表两篇论文，成果聚焦病原菌的致病因子，从不同角度对效应子攻击植物以及植物的抗性机理进行深入探究，为涉及粮食安全的科技前沿问题先手把脉。南京农业大学植物保护学院院长、作物疫病研究团队王源超教授介绍，疫病菌在致病的过
Biogen多发硬化症重磅药专利将到期 或损失数十亿美元
Biogen（渤健）旗下的重磅多发性硬化症药物Tecfidera（富马酸二甲酯）一直有着不俗的销售表现。Biogen公司凭借Tecfidera、两款干扰素产品Avonex和Plegridy以及单克隆抗体Tysabri成为多发性硬化症的霸主。然而近日有媒体指出，Tecfidera或将在2020年面临着灾难性的损失，金额达数十亿美元。目前，美国专利和商标局正在受理来自仿制药企业迈兰（Myl
Nature：科学家发现新型的CRISPR基因编辑工具：CasX
2019年2月10日 讯 /生物谷BIOON/ --在短短7年时间里，Cas9已经成为了在人类、植物、动物和细菌中能够被使用的强大基因编辑工具，其能快速并准确地切割和拼接DNA，其也有望帮助开发治疗多种人类疾病的新型疗法。日前，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自加州大学伯克利分校的科学家们通过研究发现了一种新型的小型CRISPR基因编辑工具：CasX，其与蛋白Cas9较为相似，但比