盘点CRISPR基因编辑技术10大"不寻常"应用
在过去的几年里，CRISPR频频被新闻报道，这是有原因的。这种工具使基因编辑变得比以往任何时候都更加容易和更快速，CRISPR在治疗疾病方面已经显示出巨大潜力，这项技术已经加速用于对各种人类疾病潜在原因的研究。此外，该技术已经开始了临床试验，将基因编辑工具本身用于治疗癌症、失明和艾滋病等疾病。它CRISPR的医学应用一直是行业关注的焦点，特别是在中国学者——南方科技大学生物系副教授贺建
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
Nucleic Acids Res：新方法实现CRISPR/Cas9瞬时表达和高效编辑
2019年2月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国维克森林大学再生医学研究所（WFIRM）的研究人员找到了一种更好的递送DNA编辑工具CRISPR/Cas9的方法来缩短它们在细胞中的存在时间，他们称之为“打了就跑（hit and run）”方法。相关研究结果于2019年2月13日在线发表在Nucleic Acids Research期刊上，论文标题为“Delivering
基因编辑领域的灾难，人类存在适应性免疫系统针对Cas9
CRISPR-Cas9系统是基因组编辑的强大工具，可以精确修饰特定的DNA序列。正在进行许多努力以使用CRISPR-Cas9系统来治疗性地纠正人类遗传疾病。最广泛使用的Cas9直系同源物来自金黄色葡萄球菌（SaCas9）和酿脓链球菌（SpCas9）。鉴于这两种细菌以很高的频率感染人群，在体内是否预先存在的适应性免疫应答对于这两种Cas9，还不是很清楚。2019年1月29日，斯坦福大学P
Cell：利用CRISPR-Cas9鉴定出新的辅助性T细胞调节基因
2019年1月15日/生物谷BIOON/---T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中，来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞（T helper cell, Th）的最为重要的基因的图谱，并鉴定出几个新的调节基因。基于此，他们揭示了很多不同的基因参与Th细胞激活和发育的复
基因编辑大牛张锋新力作！发现第三种CRISPR-Cas系统，显著降低脱靶效应
2019年1月24日/生物谷BIOON/---来自原核生物CRISPR/Cas系统的酶已被用作可编程的和高度特异性的基因组编辑工具。目前的基因组编辑技术集中在II型CRISPR-Cas系统上，该系统含有单个用于DNA切割的蛋白效应核酸酶。然而，到目前为止，仅有两个II型核酸酶家族用于人细胞中的基因组编辑：Cas9，即一种由两个向导RNA（gRNA）引导的核酸酶，含有两个核酸酶结构域：HNH和Ruv
Cell：给Cas9一个开启开关，从而更好地控制CRISPR基因编辑
2019年1月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员利用一种称为循环排列（circular permutation）的技术，构建出一套称为Cas9-CP的新型Cas9变体，这将简化Cas9融合蛋白的设计，使得它们能够用于除了简单的DNA切割之外的多种应用，比如碱基编辑和表观遗传修饰。相关研究结果发表在2019年1月10日的Cell期刊上，论文标题为“
JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
elife：Crispr基因编辑技术有助于治疗寄生虫感染
2019年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --乔治华盛顿大学（GW）的研究人员以及泰国，澳大利亚，英国和荷兰等研究所的同事们首次成功地使用基因编辑工具CRISPR / Cas9来限制血吸虫病和肝吸虫感染的影响。他们的研究结果发表在今天发表在eLife期刊上的两篇论文中。“在我们的动物模型中，使用CRISPR / Cas9'敲除'的基因导致感染症状显着减少，”作者说道 “我们的研究还表明，这种
Nucleic Acids Res：揭示CRISPR-Cas9基因编辑为何遭遇失败
2018年12月31日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑工具的出现使得基因编辑变得非常容易。不幸的是，人们近期发现这种分子工具不如之前认为的那么精确。它可能导致细胞DNA中不需要的突变产生。如今，在一项新的研究中，来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员鉴定出一种当CRISPR-Cas9使用不当时导致这些不需要的突变产生的机制。这可能导致休眠的基因表达，因而可能是非常危险的。基于这