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基因编辑人体试验解禁!美国首例CRISPR疗法获批临床

Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置,并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请(IND)。这也将成为美国首例CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。两家公司最初在今年4月提交了IND,以支持一项计划中的I/II期临床试验。但在5月时,美FDA搁置了CTX001的I

2018-10-13

CRISPR/Cas9基因编辑大牛张锋笑了!美国联邦巡回上诉法院支持CRISPR专利授予给布罗德研究所

2018年10月3日/生物谷BIOON/---加州大学伯克利分校和布罗德研究所之间的CRISPR专利纠纷终于结束了。正如几乎所有关注这一案件的人都预测的那样,美国联邦巡回上诉法院在9月10日作裁决,它支持了美国专利商标局(USPTO)的决定:加州大学伯克利分校的专利申请与布罗德研究所的十几项专利申请之间“并不存在实际上的干涉或者说冲突(no interference-in-fact)”。说得明白点

2018-10-03

2018年9CRISPR/Cas最新研究进展

2018年9月30日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的9月份,有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现

2018-09-30

PNAS:核小体或会抑制“基因魔剪”CRISPR-Cas9的切割效率

2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中,来自犹他大学的科学家们通过研究发现,核小体会抑制CRISPR/Cas9的切割效率,文章中,研究人员描述了如何在酵母样本中检测相关的基因编辑技术以及他们的研究发现。图片来源: Janet Iwasa (Un

2018-09-19

CRISPR/Cas9技术走在分叉口上

  前几年Jennifer Doudna、张峰教授等科学家领导的跨世纪的生物基因编辑技术CRISPR/Cas9引起的全球关注,大量的投资资金被注入,包括我国在内的多个强国纷纷开展相关研究,但目前CRISPR/Cas9仍旧未广泛用于人体实验。CRISPR技术何时会成为一项普惠社会的工具?从目前来看道路并不清晰。2015年时CRISPR/Cas9基因编辑技术的创始人之一Jennif

2018-09-20

构建出增加基因组靶向范围的CRISPR/Cas9系统

2018年9月23日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas9系统中,酶Cas9在DNA靶位点上进行

2018-09-23

新研究使得在体内进行CRISPR/Cas9精准基因编辑成为可能

2018年9月14日/生物谷BIOON/---在临床中使用CRISPR/Cas9基因编辑的一个障碍是Cas9核酸酶可能会在错误的位点上切割DNA。在一项新的研究中,来自美国麻省总医院和英国阿斯利康公司的研究人员描述了一种在整个基因组中预测这些脱靶突变的策略,并且在小鼠中证实经过精心设计的向导RNA(gRNA)链不会产生任何可检测到的切割错误。相关研究结果于2018年9月12日在线发表在Nature

2018-09-14

Nature子刊:利用经过CRISPR基因编辑的皮肤贴片阻止可卡因过量吸食

2018年9月24日/生物谷BIOON/---有尼古丁贴片(nicotine patch)来帮助戒烟,随后还有这个:皮肤贴片,经基因改造后产生一种消化可卡因的酶,并且当被移植到小鼠身上时,它们让这些小鼠抵抗致死剂量的可卡因。在一项新的针对这种皮肤贴片策略的研究,来自美国芝加哥大学的研究人员希望这可能有朝一日能够导致一种治疗人类成瘾和阻止可卡因过量吸食的方法。相关研究结果于2018年9月17日在线发

2018-09-24

Science深度综述:CRISPR/Cas指引基因工程的未来

  近日,顶尖学术期刊《科学》推出了“变革生物学的技术”特刊,为我们详细介绍了数种目前正在给生物学领域带来革新的重磅技术。在今天的这篇文章里,药明康德微信团队为各位读者朋友们整理了其中关于CRISPR/Cas的内容,一道展望它能如何指引基因工程的未来。CRISPR-Cas基因编辑系统的多样性、模块性和高效性正在掀起一场生物技术革命。RNA指导的Cas酶已经被用来作为在培养细胞,

2018-09-07

随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗?

2018年8月31日/生物谷BIOON/---任何近期观看过哥伦比亚广播公司(CBS)网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论:这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后,一大堆染色体片段会发生缺失和重排。CRISPR是2012年发现的,它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种

2018-08-31