DNA扭曲增加CRISPR-Cas9脱靶编辑风险
2019年3月9日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自英国帝国理工学院和阿斯利康公司的研究人员指出当使用CRISPR-Cas9时,在基因表达和其他细胞过程中经常发生的DNA扭曲可能导致基因组脱靶变化。这些研究结果可能有助于为在临床应用上提高基因编辑准确性铺平道路。相关研究结果发表在2019年3月的Nature Structural and Molecular Biology期刊上,论
CRISPR J:将Cas9与染色质调节肽进行融合,可提高CRISPR-Cas9编辑效率
2019年2月24日讯/生物谷BIOON/---通过Cas9核酸酶靶向感兴趣位点的CRISPR基因组编辑工具在效率上差异很大。在一项新的研究中,来自MilliporeSigma公司的研究人员报道一种新的称为CRISPR-chrom的染色质调节肽(chromatin-modulating peptide, CMP)融合策略可将CRISPR-Cas9的基因组编辑活性提高数倍。CRISPR-chrom是
基因魔剪!CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的I/II期研究中,首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗,也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
盘点CRISPR基因编辑技术10大"不寻常"应用
在过去的几年里,CRISPR频频被新闻报道,这是有原因的。这种工具使基因编辑变得比以往任何时候都更加容易和更快速,CRISPR在治疗疾病方面已经显示出巨大潜力,这项技术已经加速用于对各种人类疾病潜在原因的研究。此外,该技术已经开始了临床试验,将基因编辑工具本身用于治疗癌症、失明和艾滋病等疾病。它CRISPR的医学应用一直是行业关注的焦点,特别是在中国学者——南方科技大学生物系副教授贺建
Nucleic Acids Res:新方法实现CRISPR/Cas9瞬时表达和高效编辑
2019年2月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国维克森林大学再生医学研究所(WFIRM)的研究人员找到了一种更好的递送DNA编辑工具CRISPR/Cas9的方法来缩短它们在细胞中的存在时间,他们称之为“打了就跑(hit and run)”方法。相关研究结果于2019年2月13日在线发表在Nucleic Acids Research期刊上,论文标题为“Delivering
研究人员拓展Cas12a基因编辑工具盒并优化其编辑效率
近年来CRISPR基因编辑工具的出现,依靠其简单、快速、高效等优势,极大地优化了基因工程的操作方法和手段,并且为基因治疗等领域带来了变革。目前,科学家已经鉴定出6种类型、20余亚类的CRISPR系统。但是,只有Cas9、Cas12a和Cas12b三种系统被成功改造为基因组编辑工具。其中,Cas12a作为第二种用于哺乳动物基因组编辑的CRISPR系统,其自身独特性,使得Cas12a与Ca
两篇Nature Medicine揭示一种新型CRISPR/Cas9疗法有望治疗早衰症
2019年2月27日讯/生物谷BIOON/---衰老是导致包括心脏病、癌症和阿尔茨海默病在内的许多衰竭性疾病的主要风险因素。这使得对抗衰老疗法的需求变得更加迫切。如今,在一项新的研究中,来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出一种新的基因疗法来帮助减缓这种衰老过程。相关研究结果于2019年2月18日在线发表在Nature Medicine期刊上,论文标题为“Single-dose CRISPR–Ca
Genetics:嵌套CRISPR利用长片段进行高效的基因组编辑
2019年2月14日讯/生物谷BIOON/---CRISPR是一种通过高精度基因组编辑引发生物医学研究变革的技术。然而,即使它允许相对容易地产生或校正由单个或几个核苷酸组成的突变,在对基因组中较大DNA片段进行编辑时,它仍然存在着限制。比如,将产生荧光蛋白(比如广泛使用的绿色荧光蛋白)的基因插入到基因组中具有较低的效率,而且涉及复杂的克隆步骤。在一项新的研究中,西班牙Bellvitge生物医学研究
Nature:科学家发现新型的CRISPR基因编辑工具:CasX
2019年2月10日 讯 /生物谷BIOON/ --在短短7年时间里,Cas9已经成为了在人类、植物、动物和细菌中能够被使用的强大基因编辑工具,其能快速并准确地切割和拼接DNA,其也有望帮助开发治疗多种人类疾病的新型疗法。日前,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自加州大学伯克利分校的科学家们通过研究发现了一种新型的小型CRISPR基因编辑工具:CasX,其与蛋白Cas9较为相似,但比
新春《自然》重磅:CRISPR基因组编辑工具再添新丁
《自然》在线刊发来自加州大学伯克利分校Jennifer Doudna教授的重磅研究结果。这位基因编辑领域的领军人物报告了一种能调控人类基因组的新系统CRISPR–CasX,其编辑功能与先前已描述的Cas9、Cas12a系统都不相同。这为CRISPR工具箱再添一员。基因组编辑工具CRISPR–Cas系统在Cas核酸酶家族成员的帮助下切割DNA,其中Cas9与Cas12a为这项技术奠定了基础。但研究人