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Science:CRISPR-Cas9编辑CAR-T细胞疗法可由于治疗难治性癌症

根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据,经过CRISPR-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间,并且能够稳定增殖并发挥功能。

2020-02-08

基因编辑大牛张锋利用基于CRISPR-Cas13的SHERLOCK系统检测冠状病毒2019-nCoV

2020年2月16日讯/生物谷BIOON/---最近的新型冠状病毒SARS-CoV-2(之前称为2019-nCoV,这种病毒感染导致的疾病称为COVID-19)疫情给全球健康带来了巨大挑战。为了应对这一全球挑战,美国布罗德研究所、麦戈文脑科学硏究所及其合作机构致力于提供潜在有用的信息,包括分享可能能够支持开发潜在诊断方法的信息。作为采取的应对措施的一部分,张

2020-02-16

Sci Adv:CRISPR基因编辑能够修复遗传性肝损伤

近日,来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明,一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生,并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明,这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏以及其它同基因不同位点的突变导致的罕见代谢尿素循环异常的患者。

2020-02-15

Science:经过CRISPR基因编辑的CAR-T细胞在癌症患者体内是安全的

2020年2月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学和斯坦福大学的研究人员将两种最先进的方法---CRISPR(对DNA进行编辑)和T细胞疗法(利用免疫系统的哨兵破坏肿瘤)---结合在一起,从而在快速发展的癌症免疫疗法领域开创了新的篇章。他们报道两名女性和一名男性,年龄都在60多年,其中的一人患有肉瘤,剩余两人患有一种称为多

2020-02-07

如何利用CRISPR基因编辑技术改良机体白细胞来有效抵御癌症?

2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --日前在美国,研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者,同时1期临床试验结果显现出了很大的希望,截止到目前为止,治疗似乎是安全的,而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法,来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法,在治疗过程中,研究者将患者自身的免疫细胞从其体内移除,随后对这些免疫

2019-11-28

CRISPR基因编辑疗法在人体中的早期研究结果显示出了一定希望

2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --最近,来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布,对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望,两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行,目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。图片来源:CC0 Public Domain围绕使

2019-11-28

CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据

 CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001,在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症(TDT)患者和一名严重镰状细胞贫血症(SCD)患者在接受CTX001治疗后,均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。β地

2019-11-20

CRISPR/Cas9又一潜在适应症,CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据

2019年11月19日/生物谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑公司,致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther

2019-11-20

美国科学家首次在国内利用CRISPR基因编辑技术治疗癌症患者

2019年11月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自美国的科学家们首次尝试使用基因编辑工具—CRISPR来治疗癌症患者,截至目前为止,接受治疗的3名患者似乎是安全的,目前研究人员还无法确定是否能够利用CRISPR来提高癌症患者的生存率。图片来源:Penn Medicine via AP临床医生利用来自患者机体的免疫细胞,对其进行遗传改造来帮助患者机体识别并抵御癌症,同时给患者带来的副作

2019-11-11

PNAS:构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体---SaCas9-HF

2019年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体,它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9,这种新变体降低了DNA中出现的意外变化,这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上,论文标题为“Rationally en

2019-10-13