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Cell Rep:利用基因疗法治疗因CNTNAP1突变而瘫痪的儿童有戏

在50 个来自荷兰、英国、美国和中国的家庭中,每个家庭都有一个因CNTNAP1(Contactin-Associated Protein 1)基因发生突变而瘫痪的儿童。这些儿童无法动弹。

2023-10-25

温州医科大学提出CNTNAP2在自闭症中的作用机制

本研究表明,α-分泌酶产生的C79是CNTNAP2信号通路的关键分子,其破坏可能与自闭症谱系障碍发病有关。

2024-03-27

Signal Transduct Target Ther | 宋伟宏/李家大/张韵发现α-分泌酶剪切CNTNAP2障碍导致孤独症

该研究证实了ASD相关的致病性CNTNAP2突变抑制了α-裂解,导致体内自闭症样表型,而α-裂解产物C79的外源表达改善了Cntnap2-I1254T敲入和Cntnap2−/−中的自闭症样表型。

2024-03-08

BioNTech退还Genmab的PDL1/4-1BB双抗

Acasunlimab是一种在研PD-L1/4-1BB双抗,它融合了Genmab公司专有的DuoBody技术平台和BioNTech公司专有的免疫调节抗体。

2024-08-06

基石药业CS5001(ROR1 ADC)全球多中心1b期临床试验完成首例患者入组

12月19日,基石药业宣布公司管线2.0重磅产品CS5001(ROR1 ADC)全球多中心1b期临床试验顺利完成首例患者入组。

2024-12-25

Nature Medicine:除了降糖,胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1RA)还能带来哪些意外惊喜?

本研究构建了一个包含近200万糖尿病患者的大规模队列,全面分析了GLP-1RAs与其他常用降糖药物(如磺脲类、DPP4抑制剂和SGLT2抑制剂)在175种健康结局上的关联。

2025-01-28