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欧盟批准天价孤儿药Kalydeco扩大适应症

Kalydeco价格高达30万美元/年,该药是首个靶向治疗囊性纤维化根本病因的药物。

2015-11-20

Cell:科学家发现治疗囊性纤维化的候选药物

2013年9月15日讯 /生物谷BIOON/--发表在Cell杂志上的文章称,德国海德堡大学,雷根斯堡大学和葡萄牙葡京大学的科学家联合发现了一种有望治疗囊性纤维化的药物。科学家同时报道了大量的之前未报道的囊性纤维化相关基因,表明新型筛选技术有助于开发新的药物靶点。 囊性纤维化是由单基因突变引起的遗传性疾病。该突变造成多个器官病变,最明显的是肺部分泌物异常增厚。

2013-09-15

Cell Res.:离子通道CFTR调节早期胚胎发育新进展

6月5日,Cell Res.杂志在线报道了离子通道蛋白通过调节HCO3-跨膜运输,调节miR-125b进而调控胚胎发育的重要进展。尽管已知HCO3-是早期胚胎发育所必须的,其确切机制尚不明了。 囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)可作为HCO3-的跨膜通道。研究发现,在着床前胚胎发育过程中,通过CFTR介导的HCO3-涌入细胞,HCO3-可作为环境信息调节miR-125b的表达。

2012-11-18