Aeterna公司公布成人生长激素缺乏症治疗药物AEZS-130 3期临床结果
6月26日，加拿大肿瘤药物公司Aeterna Zentaris宣布，3期临床实验最终结果表明，口服生长素激动剂AEZS-130用于成人生长激素缺乏症（AGHD）是安全且有效的。 3期临床多中心开放标签研究最初设计为AEZS-130对生长激素释放激素（GHRH）+L-精氨酸（ARG）在AGHD患者与对照者的交叉实验，AGHD患者与对照组的身体质量指数（BMI）、雌激素水平、性别及年龄相匹配。
2012-06-27
Med：基因治疗芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症
芳香族氨基酸脱羧酶（AADC,aromatic L-amino acid decarboxylase）在神经递质多巴胺和血清素的合成中必不可少，缺乏这一基因的儿童发育迟缓，特别是运动机能发育迟缓。药物治疗对于一些症状仅有轻微效果，并没有改善儿童的死亡率。 台湾国立大学医学院和日本、美国的研究人员合作，将腺相关病毒载体连接的AADC基因转入到4个4——6岁的病人的大脑核区中。
2012-11-18