诺华开创性siRNA降胆固醇药物inclisiran III期项目成功，显著降低LDL-C！
2020年03月23日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，评估首创小干扰RNA（siRNA）降胆固醇药物inclisiran治疗成人高脂血症的3项关键III期临床试验的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。这3项试验均达到了主要终点，结果显示：与安慰剂相比，inclisiran在2剂初始剂量后一年2次皮下注射治疗能持久地、有效地
Science子刊证明高剂量维生素C可以增强癌症免疫治疗！
2020年3月2日讯 /生物谷BIOON /——意大利多家机构的研究小组发现，给癌变小鼠高剂量的维生素C(抗坏血酸)可以增强免疫治疗，从而减缓或停止肿瘤的生长。在他们发表在《Science Translational Medicine》杂志上的论文中，研究人员描述了他们对维生素C的研究，以及如何利用它来治疗癌症患者。图片来源：Science Translat
Opdivo(欧狄沃)单药治疗5年生存率26%，疗效显著优于依维莫司！
2020年02月17日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）近日在旧金山举行的2020年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU 2020）上公布了抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）治疗晚期肾细胞癌（RCC）III期CheckMate-025研究的5年随访结果。结果继续证实，与依维莫司（
Apellis公司C3抑制剂pegcetacoplan头对头III期研究击败Alexion重磅C5抑制剂Soliris
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis制药公司致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法，用于治疗由补体级联反应的不受控或过度激活所驱动的广泛疾病，包括血液学、眼科学和肾脏学领域的疾病。近日，该公司公布了头对头III期PEGASUS研究（APL2-302，NCT03500549）的阳性结果。该研究是一项多中心、随机、开放
Alexion全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris治疗ALS进入III期临床！
2020年01月16日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，计划启动一项关键性III期研究，评估Ultomiris（ravulizumab）用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。该公司在2019年第四季度向美国FDA提交了一份Ultomiris治疗ALS的研究性新药申请（IND），计划在本季度
C3补体抑制剂pegcetacoplan达3期主要终点 表现优于获批疗法
今日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，其在研C3补体抑制剂pegcetacoplan（APL-2），在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的3期研究PEGASUS中，表现优于获批疗法，显着改善患者的平均血红蛋白水平，达到试验的主要研究终点。PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见病，其特点是破坏红细胞（溶血性贫血）
艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq获全球第三个监管批准，年销或达$26亿
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准JAK1抑制剂Rinvoq（upadacitinib），用于对甲氨蝶呤（MTX）应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。该药是一种每日口服一次的选择性、可逆JAK抑制剂，可作为单药疗法或
热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq获欧盟批准，年销或达$26亿
2019年12月20日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准JAK1抑制剂Rinvoq（upadacitinib），用于对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。Rinvoq是一种每日一次的选择性、可逆JAK抑制剂，可作为单药疗
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（achondroplasia）儿童患者全球性II