NEJM：基因疗法治疗血友病获初步成功
近日，英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。 据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
Fidelity资助进行血友病基因疗法研究
2013年11月4日讯 /生物谷BIOON/ --Fidelity生物技术公司决定资助Dimension Therapeutics进行一项关于治疗血友病的基因疗法研究。Dimension公司和ReGenX公司签订合作协议，获得了ReGenX公司的腺病毒载体NAV以整合Dimension现有的基因输送技术。 虽然这一领域有着光明前景，但是此前已经有很多类似研究在此折戟。
FDA批准百特Rixubis用于B型血友病儿科患者
FDA批准百特血友病新药Rixubis用于B型血友病儿科患者，该药是获批的首个重组因子IX（rFIX），也是过去15年来首个治疗B型血友病的新疗法。
：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
世界血友病日：全国血友病人仅十分之一获治疗
●全国约有血友病患者10万人，广东地区患者估计约有8000~9000人，但大部分人得不到有效治疗 ●血友病人并非只有悲惨的路，规范治疗的话，血友病患者可与正常人一样生活 ●越早规范治疗，日后致残可能性越低，家长发现孩子有可疑症状，应尽早带其就诊 今天（4月17日）是世界血友病日，我国血友病患者大约有10万人，接受治疗的不足1万人，广东估计有血友病人8000~9000名...
百特公布B型血液病基因疗法BAX 335最新进展
百特公布B型血有病基因疗法BAX 335最近研究进展，一项I/II期研究显示，最高剂量组BAX 335能够使患者体内凝血因子FIX活性水平提高10%左右。
百特公布A型血友病新药BAX 855（长效版ADVATE）新的临床数据
BAX 855是百特龙头产品ADVATE的长效版，采用聚乙二醇化技术延长体内的半衰期，如果获批，将为A型血液病患者提供一种重要的新治疗选择。
血友病长效抗凝血因子VIIa-CTP动物实验大获成功
Prolor生物科技公司宣布长效凝血因子Factor IIa药物（VIIa-CTP）用于治疗血友病动物实验获得成功。 对照研究评估了存活增加率、凝血酶水平以及Factor VIIa-CTP恢复情况。 研究显示通过FactorVIIa-CTP治疗，长时间出血的小鼠有很好的存活率，而且能长效生成凝血酶，一种关键凝血酶在恢复中含量很高。
诺和诺德在美国推出A型血友病新药Novoeight，完美切合现代快节奏生活
Novoeight可在30℃储存12个月，配置后可在30℃存放4小时，完美切合现代快节奏生活，将为A型血液病患者提供一种重要的治疗选择。