CSL Behring A型血友病新药Afstyla获批准
近日，据外媒报道，血浆蛋白生物制剂疗法的全球领导者杰特贝林公司开发的一款血液病治疗药物Afstyla获得澳大利亚药品管理局（TGA）批准，用于A型血液病患者的治疗。Afstyla是首个也是唯一一个获批治疗A型血友
生物谷专访华东师范大学生命科学院刘明耀院长--敲响血友病治疗的基因编辑之门
编者按：以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术强力推动了整个生命科学研究领域的大跨步的前进。 可以预期首先在先天性遗传性疾病、单基因疾病的治疗方面，会迅速取得突破。为此，生物谷在即将召开2017 第四届基因编辑与临床应用研讨会之际专访了华东师范大学生命科学学院院长刘明耀教授。生物谷： 刘教授，非常感谢您参加生物谷主办的2017基因编辑与临床应用研讨会， 并接受生物谷的专访。我们了解到您带领的
Grifols向世界血友病联盟人道主义援助计划捐1.4亿国际单位凝血因子
- 为发展中国家成千上万的患者提供治疗帮助；与世界血友病联盟继续合作；重申改善全球患者生活的承诺 西班牙巴塞罗那2017年4月17日电 /美通社/ -- Grifols, S.A.（MCE:GRF、MCE:GRF.P 和 NASDAQ:GRFS）今
不走寻常路，新型血友病生物技术公司本月上市
大多数初创型生物技术公司以很少的钱，一个或几个早期的资产，少数员工和大的梦想开始奋斗，更不用说一开始就上市。源于Biogen的新公司Bioverativ走的是一条非常不寻常的道路，已经拥有两个产品的它将本月开始在纳斯
罗氏血友病药物emicizumab有望明年上市
【新闻事件】：今天罗氏宣布其VIII号凝血因子模拟物emicizumab (ACE910)在一个关键三期临床中达到试验终点。在这个有109人参与叫做HAVEN 1的试验中，一周一次皮下注射emicizumab比标准疗法旁路凝血制剂减少流血次数
事与愿违 罗氏血友病新药爆出血栓副作用风险
就在几个月前，罗氏公司信誓旦旦地要证明旗下重磅血友药物emicizumab（ACE910）具有出色的安全性和效果。然而，如今的临床试验似乎是“打脸”了这家瑞士医药巨头。有媒体爆出，在关于ACE910的临床研究中发现，使用该药物的患者出现了两例血栓栓塞患者以及两例血栓栓塞性微血管病患者事件，这一问题无疑为ACE910的前景打上了一个大大的问题。
Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格
近日美国FDA宣布，授予Sangamo BioSciences锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。
BioMarin治疗A型血友病基因疗法临床数据抢眼
基因疗法先驱BioMarin公司开发的用于治疗重度血友病A的基因疗法BMN270临床研究取得重大成功。公司预计，如果这一药物获得批准，公司预计每年将获得超过10亿美元的收入。BioMarin公司表示希望BMN270能够能为明年公司的四大支柱之一。
辉瑞/Spark血友病基因疗法获FDA授予的“突破性疗法“认定
辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格，使得该药物在获批的过程中迈进了一大步。