两篇Cell表明利用一种基于CRISPR/Cas9的技术有望治疗脆性X染色体综合征
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月22日/生物谷BIOON/---脆性X染色体综合征（fragile X syndrome）是男性智力残疾的最常见原因，其中每3600名出生的男孩中就有一人受到影响。这种综合征还能够导致自闭症状，如社交和沟通障碍，以及注意力问题和活动过度。目前，这种疾病是无法治愈的。脆性X染色体综合征是由X染色体上的FMR1基因发生突变引起的。甲基化会阻止
会动的纳米马达让CRISPR-Cas-9钻进癌细胞心窝进行基因编辑！
2018年2月20日讯 /生物谷BIOON /——在癌症研究领域，“Cas-9–sgRNA”复合物是一种有效的基因编辑工具，但是其穿过细胞膜接触肿瘤细胞基因组的能力非常低。来自美国和丹麦的科学家们现在开发了一种可以运动的纳米马达，可以有效输送并释放这种基因魔剪系统。在这篇发表于《Angewandte Chemie》的文章中，研究人员详细描述了他们开发的超声驱动的纳米马达。图片来源：Wiley-VC
利用基于CRISPR/Cas9的DNA标记技术观察动态的DNA舞蹈
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月18日/生物谷BIOON/---DNA在转录期间发生抽动，让相距较远的基因组区域接触，从而增强基因表达。在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员开发出一种新的方法来标记单个非重复性的DNA序列。相关研究结果于2018年1月25日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Transcription-coupled changes i
2018年2月9日Science期刊精华
2018年2月13日/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2018年2月9日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。1.Science：首次在成年大脑中观察到干细胞分裂doi:10.1126/science.aao5056; doi:10.1126/science.aar7732在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世大学的研究人员首次在完整的成年大
新的CRISPR/Cas9技术 可一次性纠正DMD患者数千种突变
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会来自美国德克萨斯大学（UT）西南医学中心的科学家们近日发表研究报告称，他们使用一种CRISPR/Cas9基因编辑技术可以纠正导致杜氏肌营养不良（DMD）的3000种基因突变中的大部分突变。在概念验证研究中，Eric Olson博士及其同事们使用了单切myoediting技术，成功地在来源于DMD患者并携带一系列不同DMD基因突变的细胞中恢复
科学家发现新的CRISPR/Cas9系统！
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年2月9日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9是一种很有潜力的基因魔剪，可以对植物、动物以及微生物基因组中特定的DN序列进行基因编辑，甚至可以用于修复基因突变。近日一个由德国弗莱堡大学Juliane Behler和Wolfgang Hess教授领导的研究团队发现了一种新酶——一种涉及CRISPR/Cas9系统以及调节基因正常
Genome Res：加强版CRISPR-Cas9：可更精准编辑基因！脱靶效应大大降低！
2018年2月7日讯 /生物谷BIOON /——基因疗法是治疗基因突变导致的疾病的一种新型策略。一种基因疗法涉及使用基因编辑技术CRISPR-Cas9直接修复缺陷基因。尽管它具有治疗潜力，但是也会导致不想要的甚至是有害的基因错误，因而限制了它的临床应用。在一项最近发表于《Genome Research》上的新研究中，来自大阪大学的研究人员发现了一种改进版的CRISPR-Cas9系统，能够在显著降低
Nat Neuro丨清华姚骏组等利用dCas9/CRISPRi在小鼠脑内实现多基因同时抑制
基因特异性的失活策略是神经生物学研究的重要方法，对于阐释基因在神经系统中的基本生物学功能不可或缺。随着神经科学的高速发展，单一基因的敲除/敲低逐渐不足以满足研究者的要求。尤其是对于复杂的多蛋白复合物和多基因神经疾病，多重基因元素失活的条件性组合搭配正日益成为主流需求。然而，逐一构建不同基因的敲除/敲入动物模型再进行杂交，一直受限于低下的制备效率、冗长的制作周期和昂贵的成本费用，成为了实
科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法，这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良（DMD）症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌，这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源：
研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu