国产PCSK9抑制剂类降脂药！信达生物IBI306治疗高胆固醇血症IIa期临床研究完成首例患者给药
2019年03月23日讯 /生物谷BIOON/ --信达生物制药有限公司（以下简称信达生物，Innovent Biologics）近日宣布，其研发的用于治疗高胆固醇血症的针对前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）重组全人源单克隆抗体IBI306的IIa期临床研究完成首例患者给药。该项IIa期临床研究是一项在中国开展的，旨在评估IBI306不同剂量重复给药治疗高胆固醇血症患者的安全性、耐受性、药代动
DNA扭曲增加CRISPR-Cas9脱靶编辑风险
2019年3月9日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国帝国理工学院和阿斯利康公司的研究人员指出当使用CRISPR-Cas9时，在基因表达和其他细胞过程中经常发生的DNA扭曲可能导致基因组脱靶变化。这些研究结果可能有助于为在临床应用上提高基因编辑准确性铺平道路。相关研究结果发表在2019年3月的Nature Structural and Molecular Biology期刊上，论
CRISPR J：将Cas9与染色质调节肽进行融合，可提高CRISPR-Cas9编辑效率
2019年2月24日讯/生物谷BIOON/---通过Cas9核酸酶靶向感兴趣位点的CRISPR基因组编辑工具在效率上差异很大。在一项新的研究中，来自MilliporeSigma公司的研究人员报道一种新的称为CRISPR-chrom的染色质调节肽（chromatin-modulating peptide, CMP）融合策略可将CRISPR-Cas9的基因组编辑活性提高数倍。CRISPR-chrom是
两篇Nature Medicine揭示一种新型CRISPR/Cas9疗法有望治疗早衰症
2019年2月27日讯/生物谷BIOON/---衰老是导致包括心脏病、癌症和阿尔茨海默病在内的许多衰竭性疾病的主要风险因素。这使得对抗衰老疗法的需求变得更加迫切。如今，在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出一种新的基因疗法来帮助减缓这种衰老过程。相关研究结果于2019年2月18日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Single-dose CRISPR–Ca
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
Nucleic Acids Res：新方法实现CRISPR/Cas9瞬时表达和高效编辑
2019年2月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国维克森林大学再生医学研究所（WFIRM）的研究人员找到了一种更好的递送DNA编辑工具CRISPR/Cas9的方法来缩短它们在细胞中的存在时间，他们称之为“打了就跑（hit and run）”方法。相关研究结果于2019年2月13日在线发表在Nucleic Acids Research期刊上，论文标题为“Delivering
9款药拟纳入优先审评 石药、东阳光药、优时比迎利好
春节后第一个工作日，药品审评“绿色通道”已经开启。健识君查询国家食药监管总局药品审评中心官网发现，2月11日有两款药因拟纳入优先审评挂网公示。加之此前公示的7个药品，至此已有9个药品拟纳入优先审评，涉及优时比的拉考沙胺注射液、石药集团欧意药业的盐酸美金刚片，以及广东东阳光药业的替格瑞洛片等。可以看到，这些药品中既有阿兹海默病治疗用药，也有心血管治疗药物、抗癫痫用药等，其中不乏重磅产品。
基因编辑领域的灾难，人类存在适应性免疫系统针对Cas9
CRISPR-Cas9系统是基因组编辑的强大工具，可以精确修饰特定的DNA序列。正在进行许多努力以使用CRISPR-Cas9系统来治疗性地纠正人类遗传疾病。最广泛使用的Cas9直系同源物来自金黄色葡萄球菌（SaCas9）和酿脓链球菌（SpCas9）。鉴于这两种细菌以很高的频率感染人群，在体内是否预先存在的适应性免疫应答对于这两种Cas9，还不是很清楚。2019年1月29日，斯坦福大学P
Cell：利用CRISPR-Cas9鉴定出新的辅助性T细胞调节基因
2019年1月15日/生物谷BIOON/---T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中，来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞（T helper cell, Th）的最为重要的基因的图谱，并鉴定出几个新的调节基因。基于此，他们揭示了很多不同的基因参与Th细胞激活和发育的复
让CRISPR系统更安全 研究人员为Cas9蛋白装上开关
日前，包括CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Dounda教授在内的加州大学伯克利分校的研究团队，在《细胞》杂志上发表了一篇科学论文，在这项研究中，研究人员在CRISPR基因编辑系统使用的“剪刀”Cas9蛋白上装上了一个安全开关，让它只能在特定组织中才能产生活性。这一安全措施进一步增强了CRISPR基因编辑系统的安全性。CRISPR基因编辑系统自问世以来，在科学研究和医