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百特(Baxter)与Chatham合作开发B血友病基因疗法

2012年6月4日,百特(Baxter)国际公司今天宣布,与Asklepios生物制药旗下Chatham制药公司签署了全球性独家协议,共同开发及商业化利用Chatham公司基因治疗技术开发的B型血友病基因疗法。

2013-03-04

BiogenIdec新型血友病治疗药已经向FDA提出申请

美国食品药监局(FDA)接受了Biogen Idec公司关于重组因子IX Fc融合蛋白(rFIXFc)的生物制品申请(BLA),这是一种治疗B型血友病的药物。 运用公司独有的新型单体Fc重组技术,FIXFc能够为B型血友病患者提供长效止血的功效。 此次申请包括B-LONG III期的一个临床研究结果。该临床研究说明rFIXF能够提供比现在标准的治疗更加长效的止血效果,同时还能减少感染。

2013-03-07

百健艾迪A血友病新药Eloctate获FDA批准

百健艾迪A型血有病药物Eloctate获FDA批准,该药是首个长效重组A型血有病药物,通过将重组凝血因子VIII与免疫球蛋白IgG1的Fc结构域融合而成,具有延长的体内循环半衰期。

2014-06-09

Biogen Idec启动长效凝血因子Fc融合蛋白在血友病的儿科临床试验

7月5日,美国生物技术公司Biogen Idec及其合作伙伴瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum(SOBI)共同宣布,启动长效重组凝血因子VIII Fc融合蛋白(rFVIIIFc)及重组凝血因子IX Fc融合蛋白(rFIXFc)的在A/B型血友病患者的两项儿科临床试验。

2013-03-04

NEJM:基因疗法治疗血友病获初步成功

近日,英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》(NEJM)上报告说,用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明,患者只需要接受一次注射,自我凝血的能力就大幅改善,且没有发现副作用。 据介绍,乙型血友病是由于患者基因缺陷,不能合成第九凝血因子引起,造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。

2012-11-18

Nat Commun:狗的“A血友病”采用基因疗法治疗成功

患有出血性疾病“A型血友病”的狗采用基因疗法成功得到了治疗。

2013-11-22

Fidelity资助进行血友病基因疗法研究

2013年11月4日讯 /生物谷BIOON/ --Fidelity生物技术公司决定资助Dimension Therapeutics进行一项关于治疗血友病的基因疗法研究。Dimension公司和ReGenX公司签订合作协议,获得了ReGenX公司的腺病毒载体NAV以整合Dimension现有的基因输送技术。 虽然这一领域有着光明前景,但是此前已经有很多类似研究在此折戟。

2013-11-05

:基因治疗可用于B血友病

英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现,基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》(New England Journal of Medicine)上。 人类在很久前就发现了血友病,但首次发现IX因子(FIX)缺乏可导致血友病是在1952年,患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩,因此该病被命名为Christmas病。

2012-11-18