Adv Sci：绕过血脑屏障的新型给药方法有望治疗ALS症状
一种名为GM1的天然分子在被包裹在微小的脂肪基气泡内时可以到达大脑。在早期的实验室测试中，这种方法有助于改善ALS症状。
2026-03-02
JAMA Neurol：长期服用新的ALS药物有望稳定渐冻人症患者的症状
研究提供了由WashU Medicine共同领导的tofersen 3期试验及其开放标签扩展研究的长期随访结果，这些研究是FDA在2023年批准该药用于治疗这种罕见ALS形式的基础。
2025-12-28
科学家发现ALS新致病线索，用精子代谢物或能修复？
来自比利时鲁汶大脑研究所等机构的科学家们进行的一项突破性研究给出了一个关键线索：神经元轴突内的“蛋白质本地生产线”可能扮演了关键角色。
2026-01-26
Nature：破解ALS自身免疫之谜：找到攻击神经元的“罪魁祸首”C9orf72蛋白，提供免疫治疗新路
该研究结果强化了先前的假设，即神经炎症在ALS疾病进展中起重要作用，可能是因为炎症和抗炎症T细胞反应的平衡被破坏。这些发现强调了旨在增强调节性T细胞的治疗策略的潜力。
2026-01-21
Nature：破解ALS自身免疫之谜——找到攻击神经元的“罪魁祸首”C9orf72蛋白，提供免疫治疗新路
该研究发现ALS与C9orf72抗原的识别有关，同时绘制了被识别的特定表位。
2026-01-18
肠道干细胞研究进展（第4期）
2026-01-30
Neuron：渐冻症的致病枢纽，南京医科大学郭兴等发现PGAM5驱动的线粒体逆行信号有效延缓ALS疾病进展
该研究发现磷酸甘油酸变位酶5（PGAM5）驱动的线粒体整合应激反应（mtISR）是ALS的共性致病通路，并进一步证实靶向干预PGAM5可有效延缓多种ALS亚型的疾病进展。
2026-03-16
Adv Sci：海军军医大学高旭/杨成华发现癌细胞的“糖衣炮弹”，B4GALNT4为关键激酶披上“糖衣”，使其免于降解，持续驱动癌症生长
本研究表明B4GALNT4通过调控PDK1糖基化并激活PI3K‑AKT通路，成为前列腺癌进展的关键调控因子，提示B4GALNT4可作为前列腺癌的预后标志物及潜在治疗靶点。
2026-02-24
PNAS：2-4 倍高效供能，受损细胞重获新生
来自德州农工大学等机构的科学家们通过研究有望从根本上改变这一局面，文章中，研究人员利用一种形似花朵的纳米材料成功将普通干细胞改造成“线粒体生物工厂”，让其能为邻近的受损细胞“充电续命”。
2025-11-24