首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲，EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望
欧盟授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位
EMA授予RNAi靶向疗法ALN-AT3孤儿药地位。年初赛诺菲$7亿购Alnylam股份，8月罗氏$4.5亿收购Santaris，一系列动作表明，制药巨头重燃热情并已重返RNA靶向研发。
Shire与ArmaGen签署$2.25亿获孤儿药AGT-182加强罕见病研发管线
Shire签署2.25亿美元协议获得孤儿药AGT-182以加强罕见病药物管辖。本月中旬，AbbVie耗资547亿美元收购Shire，也同样看好Shire的罕见病业务。
Alnylam制药启动ALN-TTR02 II期临床试验
6月7日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布，已完成用于治疗淀粉样变性病（ATTR）药物ALN-TTR02的I期临床实验招募，并启动其II期临床试验。 ALN-TTR02I是靶向运甲状腺素蛋白（TTR）基因的RNAi疗法，采用了Alnylam公司专有的二代MC3脂质纳米颗粒传递技术。
Alnylam公布RNAi靶向疗法ALN-TTRsc I期ATTR临床积极数据
2013年7月15日讯 /生物谷BIOON/ --全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药7月13日公布了有关ALN-TTRsc的一项正在开展的I期临床研究的积极顶级数据。ALN-TTRsc是一种皮下注射给药的RNAi疗法，靶向于甲状腺素（TTR）基因，用于TTR介导的淀粉样变（ATTR）的靶向治疗。
FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位
2013年8月21日讯 /生物谷BIOON/ --全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。
Alnylam公司宣布ALN-RSV01 IIb临床试验失败
5月30日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布，在呼吸道合胞病毒（RSV）感染的肺移植患者中进行的ALN-RSV01 IIb临床试验没有达到其主要终末点。 ALN-RSV01通过沉默RSV病毒复制必须的特定基因，而降低病毒复制能力。 IIb临床试验包含87个患者，主要终末点是RSV感染180天后闭塞性细支气管炎综合征症（BOS）的发生率。
Alnylam与世方药业合作开发治疗肝癌的核糖核酸干扰药物ALN-VSP
全球领先的核糖核酸干扰（RNAi）技术制药公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 与中美合资的世方药业 (杭州)有限公司(Ascletis Pharmaceuticals (Hangzhou) Co., Ltd.)近日正式宣布结为战略合作伙伴，共同开发ALN-VSP用于治疗在中国临床需求未得到满足的各类肝癌包括原发性肝癌（HCC）。