首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
PNAS：利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%，有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点，但是他们的研究表明，包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效，不仅对AAT缺陷，而且对更普遍的许多遗传性疾病。
Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT II期研究完成首例患者给药！
2019年12月29日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，这是一项正在
Arrowhead公司第二代皮下注射RNAi疗法ARO-AAT启动适应性II/III期研究
2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，推进实验性RNAi药物ARO-AAT的一项适应性II/III期研究，该研究有可能作为ARO-AAT的关键注册研究。ARO-AAT是该公司第二代皮下给药的RNAi疗法，目前正被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏（AATD）相关的肝病，这是一种罕见的遗
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲，EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望
欧盟授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位
EMA授予RNAi靶向疗法ALN-AT3孤儿药地位。年初赛诺菲$7亿购Alnylam股份，8月罗氏$4.5亿收购Santaris，一系列动作表明，制药巨头重燃热情并已重返RNA靶向研发。
Alnylam制药启动ALN-TTR02 II期临床试验
6月7日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布，已完成用于治疗淀粉样变性病（ATTR）药物ALN-TTR02的I期临床实验招募，并启动其II期临床试验。 ALN-TTR02I是靶向运甲状腺素蛋白（TTR）基因的RNAi疗法，采用了Alnylam公司专有的二代MC3脂质纳米颗粒传递技术。
Alnylam公布RNAi靶向疗法ALN-TTRsc I期ATTR临床积极数据
2013年7月15日讯 /生物谷BIOON/ --全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药7月13日公布了有关ALN-TTRsc的一项正在开展的I期临床研究的积极顶级数据。ALN-TTRsc是一种皮下注射给药的RNAi疗法，靶向于甲状腺素（TTR）基因，用于TTR介导的淀粉样变（ATTR）的靶向治疗。