Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
Theranostics：UBE2K通过靶向HNRNPU调控亲本基因UBE2K加重抑郁症
本研究提供了circ-UBE2K通过调节小胶质细胞功能减轻抑郁样行为的新证据，提示circ-UBE2K可能作为治疗重度抑郁症的潜在治疗靶点。
2024-09-24
Br J Pharmacol：局部应用P2X2/P2X3嘌呤受体抑制剂可抑制药物的苦味和其他味觉
基于研究者对嘌呤受体P2X2/P2X3在味觉细胞到味觉神经纤维的信号传递中发挥重要作用的理解，研究者证明局部阻断P2X2/P2X3受体可以暂时抑制味觉，而不影响香气、涩味和刺痛感。
2024-06-18
TROP2 ADC间的对垒
创新永无止境，在ADC这个竞争异常激烈的赛道上，它不仅督促科学家们持续进行技术平台的迭代更新，开发更优的分子；同时也对新药临床团队提出了更高的要求，要不断开拓创新临床开发策略。
2024-06-09
科研人员报道水稻阳离子通道HKT2;1和HKT2;2/1的离子选择和转运机理
该项工作通过解析水稻HKT2;1和HKT2;2/1离子通道的高分辨率冷冻电镜结构，揭示了HKT两类亚家族对于Na+和K+离子表现出不同选择性的结构基础。
2024-04-16
PNAS：OTUB2/SNX29P2在抑制卵巢癌发展中的关键作用
本研究表明，CA9是卵巢癌代谢重塑促进糖酵解的关键介质。OTUB2/SNX29P2作为CA9的上游调控因子，通过触发VHL介导的HIF- 1α降解介导CA9的转录抑制，最终抑制肿瘤糖酵解和发展。
2024-05-22