Cell子刊：仇子龙团队开发AAV基因疗法，逆转自闭症相关症状
该研究揭示了 CSNK2B 基因单倍剂量不足导致自闭症与癫痫的机制，开发了 AAV-CSNK2B 基因疗法，显著逆转了疾病表型，并建立了无创、可转化的脑电图生物标志物。
2026-05-31
Cell：AAV基因治疗新突破，路中华/姜玉武/刘太安等开发AAVLINK技术，实现大基因高效递送
AAVLINK 技术不仅解决了 AAV 递送大基因的难题，还以高效、安全、灵活的特点脱颖而出，有望为多种遗传病带来新的治疗希望。
2026-02-01
Cell：突破载荷极限，路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略，攻克AAV高效递送长基因的难题
该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略，利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制，建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。
2026-01-30
Nature Medicine：西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果，一次治疗，长期降血脂
结果显示，该疗法的耐受性良好，未出现与载体相关的严重不良事件。其中高剂量治疗患者在治疗 3 周后，LDL-C 持续下降，从 11 mmol/L 降至 <1.8 mmol/L，达到指南推荐目标值以下。
2026-06-07
登上Cell子刊封面：复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统，单个AAV递送，实现高效体内基因编辑
以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。
2025-12-01
张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
2026-03-17
2026年2月Cell期刊精华
2026-03-01
协合医疗HIV1+2尿液自检产品正式获批 填补HIV-2型尿液检测空白
近日，杭州协合医疗用品有限公司自主研发的"人类免疫缺陷病毒（HIV1/2）尿液抗体检测试剂盒（胶体金法）"正式获得国家药品监督管理局批准（国械注准20263400640）。
2026-04-02
Adv Sci：骨肉瘤干细胞“顽固生存”之谜揭晓，北京大学燕太强团队揭示ITGB2-COPS3-SOX2轴与SOX2相分离双重调控机制
系统阐明了骨肉瘤干细胞干性维持的全新调控通路——ITGB2-COPS3-SOX2信号轴，并首次报道骨肉瘤中SOX2通过液-液相分离（LLPS）发挥转录激活功能。
2026-04-16