打开APP

登上Cell子刊封面:复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统,单个AAV递送,实现高效体内基因编辑

以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。

2025-12-01

Cell:突破载荷极限,路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略,攻克AAV高效递送长基因的难题

该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略,利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制,建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。

2026-01-30

Cell:AAV基因治疗新突破,路中华/姜玉武/刘太安等开发AAVLINK技术,实现大基因高效递送

AAVLINK 技术不仅解决了 AAV 递送大基因的难题,还以高效、安全、灵活的特点脱颖而出,有望为多种遗传病带来新的治疗希望。

2026-02-01

张磊/杨仁池团队领衔完成:AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估,为患者提供新希望

GS001 输注是安全且耐受性良好的,使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益,从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。

2026-03-17

Cell:新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体,有望开发出更安全更有效的新型基因疗法

研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实,AAVR2在帮助多种AAV类型(包括广泛用于患者治疗的AAV类型)更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。

2025-07-28

2026年2月Science期刊精华

2026年2月份即将结束,2月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。

2026-03-05

Nat Immunol:营养驱动免疫:GLP-2通过成纤维细胞重塑TSLP–ILC2–tuft回路

本研究发现小肠在进食后会迅速启动一条跨越内分泌、基质、免疫与上皮的信号通路。

2025-12-02

戴红莲/喻爱喜合作连发2篇Adv Mater

通过拓扑结构引导轴突定向排列,借助微凝胶级联孔结构促进细胞浸润与营养物质运输,并利用聚柠檬酸的亚铁离子(Fe²⁺)螯合作用调控再生微环境。

2026-01-12