1型糖尿病首个疾病修正疗法！预防性免疫治疗单抗teplizumab遭美国FDA拒绝批准：但与疗效无关!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险↓50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
Cell Rep：识别出一种有望帮助治疗2型糖尿病的新通路！
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --肝脏脂肪堆积是与高胰岛素血症、胰岛素抵抗和高食欲相关的2型糖尿病发病的标志，在肥胖小鼠机体中，由GABA-转氨酶（GABA-T）所催化的肝脏中GABA的合成或许会被上调。如今2型糖尿病的发病率是1型糖尿病的24倍，而且肥胖率的上升与2型糖尿病的发病率有关，近日，一篇发表在国际杂志Cell Reports上题
2型糖尿病新药！诺和诺德Ozempic(诺和泰®，司美格鲁肽)：2.0mg剂量降糖效果优于1.0mg剂量!
在中国，今年4月，诺和泰®(司美格鲁肽)获批，该药每周皮下注射1次，兼顾降糖、降体重、降心血管风险三大功效!
2型糖尿病创新药！礼来GIP/GLP-1双重激动剂tirzepatide：降糖/降体重疗效优于注射用semaglutide!
与semaglutide相比，3种剂量tirzepatide在降糖、减肥方面均表现出优越性。
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物！阿斯利康/默沙东新型口服激酶抑制剂Koselugo获欧盟附条件批准!
Koselugo具有显著临床益处：客观缓解率（ORR）为66%，可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。
Sci Transl Med：随着时间延续测定特定基因的改变情况或能帮助预测机体1型糖尿病的进展情况
2021年6月12日 讯 /生物谷BIOON/ --1型糖尿病（T1D）是一种自身免疫性疾病，在该病中，错误的免疫系统会逐渐破坏健康的胰腺胰岛β细胞，从而导致机体胰岛素的缺乏，目前研究人员并不清楚1型糖尿病的确切原因；然而，β细胞反应性自身抗体却能在患者诊断前数月至数年在循环的血液中被检测到，这或许就能在儿童患该病前停止或减缓1型糖尿病的发生。监测血液中出现
JCEM：摄入包含整个水果在内的健康饮食或能有效降低机体患2型糖尿病的风险
2021年6月6日 讯 /生物谷BIOON/ --水果（并非水果汁）与2型糖尿病（T2DM）的发病风险呈负相关性，然而，水果是如何介导机体来抵御糖尿病的，目前研究人员尚不清楚；近日，一篇发表在国际杂志The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism上题为“Associations between f
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。