首个神经纤维瘤病1型治疗药物！阿斯利康/默沙东selumetinib获美FDA优先审查，总缓解率66%
2019年11月15日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴默沙东（Merck & Co）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药selumetinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查。此次NDA申请批准selumetinib用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿科
治疗神经纤维瘤 首款新药离患者还有多远
什么是神经纤维瘤病？神经纤维瘤病（neurofibromatosis）简称NF，是一种遗传性疾病，主要症状是导致患者的神经生长肿瘤。从发病率上看，它属于罕见病的范畴——大约每3000个新生儿里，会有1人患有这种疾病。尽管发病率不高，但在全球范围内，它的患者总数依然不容小视。据估计，全世界共有250万名NF患者，且不分人群、性别、或是种族。具体细分的话，NF又可以分为三种类型，即1型NF
罕见病新药！阿斯利康MEK抑制剂selumetinib被授予治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。在美国方面，FDA在今年2月也授予了selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在欧洲，罕见病是
BJC：新型药物或可成功治疗多发性神经纤维瘤
日前，一项发表于国际杂志British Journal of Cancer上的研究论文中，来自密歇根大学等处的研究人员通过研究设计出了一种新型的候选抗癌药物，该药物或可用于帮助治疗多发性神经纤维瘤（NF1）。
EMBO Mol Med：科学家首次开发出用于研究多发性神经纤维瘤的小鼠模型
近日，一项发表于国际杂志EMBO Molecular Medicine上的研究论文中，来自Bellvitge大学医院等处的研究人员通过研究开发出了一种新型的用于研究1型多发性神经纤维瘤相关的恶性肿瘤的小鼠模型。
Cell Reports：抗氧化剂改善I型神经纤维瘤患者多动症
2013年9月22日讯 /生物谷BIOON/--近日，辛辛那提儿童医院医学中心科学家于9月12日在Cell Reports发表了最近研究成果。在小鼠模型中开展的新研究表明，抗氧化剂治疗可以帮助减少遗传神经系统疾病--神经纤维瘤病I型（NFI）相关的行为问题。 研究作者表明，导致疾病的NF1/Ras分子途径的缺陷，会触发小鼠少突胶质脑细胞有害氧化一氧化氮分子的产生。
AJMG：神经纤维瘤妇女患者乳腺癌发病率增加
2012年11月27日 讯 /生物谷BIOON/ --约翰霍普金斯大学研究人员发表论文称：神经纤维瘤病（NF1）妇女乳腺癌的发病率增加了4倍以上，越来越多的证据表明这种罕见遗传性疾病的妇女可能会受益于早期乳腺癌筛查，40岁时就开始进行乳房X线筛查，手动检查应该在青春期就开始。 在一项涉及126名NF1妇女的小规模研究中，约翰霍普金斯大学科学家发现126名患者中有4例乳腺癌。
:科学家发现治疗多发性神经纤维瘤的潜在药物
2013年10月7日讯 /生物谷BIOON/--斯克里普斯研究所（The Scripps Research Institute ，TSRI）科学家发现治疗一种遗传性癌症多发性神经纤维瘤的新型药物。该癌症是由抑癌基因NF2突变导致的，连接内耳和脑的听神经发生肿瘤。 该新药称之为FRAX97能够延缓2型多发性神经纤维瘤模型动物体内癌细胞的扩增。
Arno公司神经纤维瘤药物获得欧盟认可罕见药身份
Arno医疗公司治疗2型多发性神经性纤维瘤药物AR-42获得欧洲颁发的罕见药认定资格。AR-42是一种适用于组蛋白和非组蛋白的广谱脱乙酰抑制剂。 在伏立诺他的临床前研究中，这种口服的抑制剂用于治疗实体肿瘤和血液恶性肿瘤显示了很好的药效和活性。
JBC：药物FRAX97减缓神经纤维瘤进展
2013年10月3日讯 /生物谷BIOON/--近日，佛罗里达州斯克里普斯研究所（TSRI）科学家发现一种新的候选药物来治疗一种遗传形式的癌症。 这项新的研究表明，候选药物FRAX97减缓了2型神经纤维瘤动物模型中肿瘤细胞的增殖和进展。 这个遗传类型的癌症由抗肿瘤基因NF2突变引起。新的化合物，最初开发用于治疗神经退行性疾病，靶向蛋白家族p21激活激酶或称PAKs 。