急性髓系白血病新药重磅进展 中国患者有望迎来中国首个 IDH1抑制剂
急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，该疾病进展迅速，以内被称为中老年人的“噩梦”，面临着急迫的临床需求，尤其是IDH1易感突变的R/R AML患者，一直缺乏有效的治疗方案，这一“窘状”有望打破。
2021-08-03
Genome Biology：中国科学家提出动物性染色体起源新假说，首个鱼类Y染色体完整图谱出炉
福建省淡水水产研究所薛凌展团队联合福建师范大学、华中农业大学和维也纳大学等单位，在Genome Biology 在线发表题为“ Telomere-to-telomere assembly of a fish Y chromosome reveals the origin of a young sex chromosome pair ”
2021-08-05
国内首个低磷性佝偻病患者生存报告凸显诊疗难，麟平®上市打破治疗困局
2021年7月31日，“爱不遗罕，梦想来麟”——麟平®中国上市会暨第一届协和麒麟罕见病高峰论坛顺利召开，意味着协和麒麟（中国）制药有限公司（以下称“协和麒麟”）将全球首个获批用于X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤性骨软化症（TIO）的突破性疗法正式引入中国市场。
2021-07-31
首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！RNAi疗法Oxlumo治疗晚期患者3期成功：显著↓血浆草酸水平!
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。
2021-07-31
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在日本申请上市!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
2021-07-29
首个眼科双特异性抗体！罗氏faricimab在美欧进入审查：治疗DME和nAMD疗效媲美Eylea，治疗间隔更长!
如果获批，faricimab将是第一个旨在靶向驱动视网膜疾病的2个独特信号通路的药物。
2021-07-29
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi(利司扑兰)显著提高1型SMA婴儿运动功能&存活，中国6月获批!
今年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
2021-07-29
首个老花眼滴眼液AGN-190584(毛果芸香碱1.25%)疗效显著：15分钟起效，持续6小时!
AGN-190584正在接受美国FDA审查，将成为第一个专门治疗老花眼的滴眼液。
2021-07-26
美国FDA批准Bydureon BCise(艾塞那肽缓释剂)：儿科患者首个GLP-1 RA周制剂!
Bydureon BCise用于10-17岁青少年，辅助饮食和运动，改善血糖控制。
2021-07-24