我国科学家开发出非病毒的基因特异性靶向CAR-T细胞，并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞，在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
Frontiers in Genetics:发布首个非性逆转黄鳝高质量基因组参考图谱
高质量的基因组提供了性别相关基因及高度多态的MHC基因基因组分布特征，为进一步研究黄鳝性别决定机制及开展免疫多态性特征奠定了基础。
Commun Biol：科学家发现三阴性乳腺癌亚群患者的特殊代谢脆弱性
来自波士顿大学医学院等机构的科学家们通过研究在三阴性乳腺癌患者机体中识别出了一种特殊的代谢酶类和通路，其或有望作为一种特殊的生物标志物来帮助选择患者接受靶向性的疗法。
Sci Rep：特殊的酪氨酸基因点突变或会让机体更易于患上非酒精性脂肪肝
来自日本筑波大学等机构的科学家们通过研究发现，携带酪氨酸基因点突变的白化病小鼠相比携带非突变基因的小鼠而言或许更易于患上NASH。
Cell：新研究揭示结核杆菌的脆弱性基因和非脆弱性基因
2021年7月26日讯/生物谷BIOON/---开发防治结核病的药物可能是一件令人沮丧的事情。一旦发现对细菌的生命周期至关重要的基因，科学家们急于开发抑制该靶标的药物，然后是失望。一系列靶向必需基因靶标的化合物对结核杆菌的生长几乎没有影响。这种细菌继续生存。科学家们又回到了原点。如今，一项新的研究有助于解释为何基于靶标的抗生素在起步阶段遇到如此多的麻烦。一个
JCB：抑制miR-146表达暴露乳腺癌干细胞隐藏的脆弱性，从而提高化疗药物的疗效
2021年4月6日讯/生物谷BIOON/---癌症干细胞（CSC）位于不同类型实体瘤的层次细胞结构的顶端，被认为驱动肿瘤的起始、治疗抵抗性、复发和转移。有证据表明，癌症的自然史和临床结果与CSC的含量直接相关。比如，相比于分化良好的预后较好的乳腺癌，临床预后较差的低分化乳腺癌含有更高的CSC含量，而且衡量乳腺癌干性（stemness）程度的转录特征是一个独立
人非酒精性脂肪肝相关基因HSD17B13在小鼠模型中并无作用
HSD17B13的失活突变保护人类免受NAFLD相关和酒精相关肝损伤、纤维化、肝硬化、 和肝细胞癌，抗HSD17B13的临床试验正在开发中。但是该研究显示HSD17B13在小鼠NAFLD模型中并无作用！
Nat Commun：研究揭示癌细胞的脆弱性
开发癌症药物的最大挑战之一是癌症类型的多样性。癌症源自多种细胞和组织，每种癌症都有自己的特征，表现和对抗癌药的敏感性。例如，对结肠癌有效的治疗可能对肺癌几乎没有影响。
研究发现系统性红斑狼疮易感长非编码基因SLEAR
系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）是一种自身免疫疾病，好发于育龄期女性，男女发病率之比约为1：9，中国的患病率约为31-70/10万。一般认为SLE的发生与遗传因素、环境因素及其交互作用均相关，其中遗传因素发挥重要作用。全基因组关联研究（GWAS）共发现超过100个与SLE易感性相关的单个核苷酸多态性（SNPs